用基因療法治療慢性創(chuàng)傷性腦病

新羅謝爾，紐約州-一項(xiàng)新的研究顯示了使用基因療法治療慢性創(chuàng)傷性腦病(CTE)的可行性，這是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病。本研究證明了基因治療直接傳遞到CTE小鼠模型大腦的有效性。該研究發(fā)表于《人類基因療法》，這是一份由Mary Ann Liebert，Inc .出版的同行評(píng)議期刊，點(diǎn)擊此處閱讀《人類基因治療》網(wǎng)站截至2020年2月3日的全文。

紐約康奈爾醫(yī)學(xué)院的羅納德克里斯托(Ronald Crystal)和他的同事共同撰寫了一篇題為“抗磷酸鹽Tau基因治療慢性創(chuàng)傷性腦病”的文章。

目前，CTE沒有治療方法。CTE是由反復(fù)損傷的中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)引起的，如士兵、從事接觸性運(yùn)動(dòng)的運(yùn)動(dòng)員以及與事故有關(guān)的損傷。炎癥導(dǎo)致過度磷酸化形式的Tau蛋白(pTau)的積累。水晶等。開發(fā)了一種腺相關(guān)病毒(AAV)載體，用于向中樞神經(jīng)系統(tǒng)遞送抗pTau抗體。他們表明，將aavrh . 10抗pTau直接遞送到腦損傷小鼠的海馬中與整個(gè)中樞神經(jīng)系統(tǒng)中pTau水平的顯著降低有關(guān)。他們建議可以增加劑量，這種策略對(duì)人類也有效。

《西莉亞》主編特倫斯r弗利特和醫(yī)學(xué)教育教授、教務(wù)長(zhǎng)、教務(wù)長(zhǎng)、執(zhí)行副總裁艾薩克海達(dá)克說：“CTE比最初意識(shí)到的要普遍得多，目前還沒有可用的療法。麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院，馬薩諸塞州。“水晶實(shí)驗(yàn)室的這項(xiàng)新工作可能具有突破性的意義，它可以去除惱人的Tau蛋白。”

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