開發(fā)新的基因寫入技術以獲得更有效和安全的療法

由Marc Güell博士領導的龐培法布拉大學(西班牙巴塞羅那)轉化合成生物學實驗室的一個國際多學科研究人員團隊在科學雜志《自然通訊》上發(fā)表了一篇文章，展示了 Find Cut-and-Transfer 的潛力(FiCAT) 技術作為最先進的基因寫入工具開發(fā)先進療法，這些療法在未來臨床應用中更安全、更有效，用于治療選擇很少的遺傳和腫瘤疾病患者。

自 2017 年以來，UPF 轉化合成生物學實驗室一直致力于將基因編輯和合成生物學應用于基因治療。 FiCAT 技術是一項重要的科學突破，旨在克服當今用于基因組編輯和基因治療的技術的當前局限性。

“隨著新編輯工具的開發(fā)，人類基因組工程在過去十年取得了重大進展，但仍然存在技術差距，可以在幾乎沒有大小限制的情況下有效轉移治療基因”，該研究的主管 Marc Güell 博士評論道。學習。

在這項工作中，研究人員基于修飾蛋白 CRISPR-cas 和小豬 Bac 轉座酶 (PB) 的組合開發(fā)了一種高效、精確的可編程基因寫入技術，成功插入了大小片段。該研究的共同第一作者Maria Pallarès博士解釋說：“CRISPR 在編輯小片段時以其精確性而著稱。然而，轉座酶允許我們以不受控制的方式插入大片段。我們結合了每項技術的精華”。

“通過這種方式，F(xiàn)iCAT 技術使我們能夠將大的 DNA 片段精確地插入基因組中。這意味著我們可以為目前無法治療的疾病開發(fā)治療方案，例如杜興氏肌營養(yǎng)不良癥或某些遺傳性失明病例，其中受影響的基因很大”，高級研究員Avencia Sánchez-Mejías博士斷言與小組和工作的共同主管。

他們在人類和小鼠細胞系中測試了該技術，以最少的脫靶插入實現(xiàn)了 5-22% 的效率，并在小鼠模型的小鼠肝臟和生殖細胞中證明了體內(nèi)靶基因轉移。最后，他們對 FiCAT 進行了定向進化，并將效率進一步提高了 25-30%。“我們一直在逐步修改酶，以便它們獲得我們正在尋找的功能，選擇那些表現(xiàn)出更好功能的酶”，文章的共同第一作者Dimitrije Ivan?i?詳細說明。“我們的工作是一個明顯的例子，表明基因組編輯背景下的酶工程具有巨大潛力”，他總結道。

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