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包括高膽固醇在內(nèi)的常見疾病促使尋找個性化藥物

一種尺寸不一定適合所有人。這在醫(yī)學上和在生活的大多數(shù)其他領(lǐng)域一樣正確。人們對相同的治療可能會有非常不同的反應(yīng),結(jié)果可能非常嚴重。

因此,醫(yī)生可能很難決定為具有相同癥狀但遺傳和生物組成非常不同的患者開哪種藥物。個性化醫(yī)療領(lǐng)域的研究正在尋求更有效地根據(jù)個人情況定制藥物處方。

膽固醇案例

在芬蘭赫爾辛基大學,歐盟資助的IndiviStat項目正在研究他汀類藥物的使用。這種常見的降膽固醇藥物是歐洲乃至全世界處方最廣泛的藥物之一。他汀類藥物被認為通過降低“壞”膽固醇水平來減少有心臟病風險的人的疾病和死亡威脅。

不幸的是,一個常見的副作用是肌肉疼痛,這可能導致一些人停止服用這些藥物。后果可能是致命的。丹麥的一項研究發(fā)現(xiàn),放棄處方他汀類藥物會使心臟病發(fā)作的風險增加26%。

“全世界可能有20萬到000萬人超額死亡,因為人們停止接受這種療法,”赫爾辛基大學臨床藥理學家Mikko Niemi教授說,他正在領(lǐng)導由歐洲研究委員會資助的項目。

自2000年代初以來,Niemi一直在研究基因突變?nèi)绾斡绊懭藗儗λ☆愃幬锏姆磻?yīng)。

他在2年收到的ERC撥款2017萬歐元將幫助他設(shè)計一種算法,以幫助醫(yī)生為每位患者選擇最合適的他汀類藥物 - 大約有六種可供選擇。只需按一下按鈕,該算法將使用基因測試的結(jié)果來評估患者的身體可能如何反應(yīng),并選擇最適合該人的一種。

“與他汀類藥物的區(qū)別不在于藥物對身體的作用,而在于身體如何處理藥物,”涅米說。

肌肉測試

所有他汀類藥物的工作方式都相同 - 通過阻止肝細胞中低密度(壞)膽固醇的產(chǎn)生。但在某些人中,他們的肝臟可能傾向于攝入更少的藥物,從而使更多的藥物在血液中循環(huán)。

隨著血液中他汀類藥物水平的升高,肌肉毒性的風險也會增加。這可能導致肌肉疼痛,導致一些人停止服用藥物。

在研究項目即將結(jié)束時,該算法將在500至1名芬蘭患者中進行試驗,這些患者將開出降膽固醇藥物。

“我們希望我們能夠?qū)⑼V狗盟☆愃幬锏幕颊邤?shù)量從30%左右減少到20%,”Niemi說。

這樣的結(jié)果可以挽救數(shù)千人的生命。

好吧

他汀類藥物并不是唯一可以受益于更適合個人的新方法的改變生活的藥物。

個性化醫(yī)療是一種醫(yī)療模式,旨在在正確的時間為正確的人量身定制正確的治療策略。

它可以幫助確定患者對疾病的易感性,并根據(jù)個人的獨特情況,在疾病發(fā)展得太遠之前提出正確的治療方法。歐盟委員會多年來一直支持個性化醫(yī)療的研究。

西班牙巴塞羅那Vall d'Hebron研究所的Sara Marsal教授正在歐盟資助的DocTIS項目的背景下研究六種炎癥性疾病。它涉及來自意大利,德國,西班牙,瑞典,英國和的研究機構(gòu)。

正在研究的疾病包括牛皮癬,克羅恩病和類風濕性關(guān)節(jié)炎。從表面上看,這些似乎完全不同,影響皮膚,腸道和關(guān)節(jié)。然而,醫(yī)生早就認識到他們的癥狀是重疊的。

作為一名年輕的醫(yī)生,Marsal回憶起例如,看牛皮癬皮膚科醫(yī)生的患者如何被送去治療關(guān)節(jié)炎。

“這些疾病是非常普遍的慢性病,我們沒有治愈方法,”她說。

然后,20年前,當一組針對炎癥的藥物TNF抑制劑被發(fā)現(xiàn)可以減輕所有三種疾病的患者的癥狀時,這種聯(lián)系得到了積極的證實。最近的研究揭示了這些疾病之間的共同遺傳學。

患有這些炎癥的患者也有共同的經(jīng)歷。

他們的疾病可能會突然發(fā)作,在一段時間內(nèi)改善,但永遠不會消失。他們可以開一種減輕癥狀的藥物,但隨著時間的推移,這些好處會消失。然后醫(yī)生開出不同的治療方法?;颊呖赡軐λ幬镉蟹磻?yīng),也可能沒有反應(yīng)。

生物樣本庫幫助

Marsal計劃通過DocTIS做得更好,該DocTIS將持續(xù)六年,直到2025年。正在評估的其他三種疾病是潰瘍性結(jié)腸炎、狼瘡和銀屑病關(guān)節(jié)炎。

該項目正在利用Marsal幫助建立的生物庫,該生物庫存儲了來自慢性炎癥性疾病患者的數(shù)千個生物樣本。

研究人員將在治療開始時觀察患者的細胞,蛋白質(zhì)和基因。這是為了幫助理解與治療反應(yīng)相關(guān)的生物學。

經(jīng)過三個月的治療,個體要么有反應(yīng),要么沒有反應(yīng)。該項目旨在在分子和細胞水平上確定反應(yīng)差異的原因,并更好地針對現(xiàn)有治療。

“我們迫切需要了解反應(yīng)者和無反應(yīng)者背后的生物學,以便預測一起使用其中一些藥物的結(jié)果,”Marsal說。

毒品二人組

在細胞中進行實驗,然后在動物中進行實驗,將為患有六種炎癥性疾病中的任何一種的患者確定可能的藥物二重奏。在項目即將結(jié)束時,一項臨床試驗將給患者服用這些組合。如果成功,它將幫助臨床醫(yī)生將特定患者與現(xiàn)有藥物相匹配。

“我們正在努力提高功效,沒有安全問題,”Marsal說。“這將是一個很棒的結(jié)果。”

通常,開發(fā)一種新藥可能需要十年時間,但不能保證成功。然而,這種使用現(xiàn)有藥物的新方法意味著患者可能會在項目結(jié)束時從大約三到四年的新組合中受益。

在此之前,Marsal和她的同事希望發(fā)表結(jié)果,幫助科學家和醫(yī)生更好地了解這些慢性炎癥性疾病背后的生物學基礎(chǔ)。

在赫爾辛基,涅米的目標是讓他的他汀類藥物選擇算法不僅在芬蘭或歐洲可用,而且在全球范圍內(nèi)可用。由于心臟和炎癥性疾病是如此常見的疾病,這兩個項目都有可能改善無數(shù)人的健康。

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