一種新的候選藥物可以縮小腎囊腫

常染色體顯性多囊腎病 (ADPKD) 是多囊腎病最常見的形式，可導致腎臟腫大并最終喪失功能。這種疾病影響著全世界超過 1200 萬人，許多患者在 60 歲時最終需要透析或腎移植。

麻省理工學院和耶魯大學醫(yī)學院的研究人員現(xiàn)在發(fā)現(xiàn)，一種最初開發(fā)作為潛在癌癥治療方法的化合物有望治療 ADPKD。該藥通過利用腎臟發(fā)揮作用囊腫細胞對氧化應激的脆弱性發(fā)揮作用，氧化應激是破壞性自由基和有益抗氧化劑之間的不平衡狀態(tài)。

在一項使用兩種該疾病小鼠模型的研究中，研究人員發(fā)現(xiàn)該藥物可顯著縮小腎囊腫，而不會損害健康的腎細胞。

麻省理工學院環(huán)境健康科學中心的研究科學家兼項目經(jīng)理、該研究的主要作者 Bogdan Fedeles 表示：“我們確實相信這有可能影響該領(lǐng)域，并為這種重要疾病提供不同的治療模式。”本周發(fā)表在《美國國家科學院院刊》上上。

John Essigmann，麻省理工學院生物工程和化學教授 William R. 和 Betsy P. Leitch;Sorin Fedeles，多囊腎病結(jié)果聯(lián)盟執(zhí)行董事、耶魯大學醫(yī)學院助理教授(兼職);和耶魯大學醫(yī)學院腎臟病學主任、CNH Long 醫(yī)學和遺傳學教授 Stefan Somlo 是該論文的高級作者。

處于壓力下的細胞

ADPKD 通常進展緩慢。通常在患者 30 多歲時被診斷出來，通常直到患者 60 多歲時才導致腎功能嚴重受損。托伐普坦是 FDA 批準用于治療這種疾病的唯一藥物，它可以減緩囊腫的生長，但具有副作用，包括尿頻和可能的肝損傷。

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