德累斯頓工業(yè)大學(xué) Carl Gustav Carus 醫(yī)學(xué)院 Frank Buchholz 教授領(lǐng)導(dǎo)的研究團(tuán)隊(duì)在基因組編輯技術(shù)方面取得了重大突破。他們開發(fā)了一種尖端方法，將設(shè)計(jì)重組酶的力量與可編程 DNA 結(jié)合域結(jié)合起來(lái)，創(chuàng)建精確且適應(yīng)性強(qiáng)的基因組編輯工具。
該研究發(fā)表在《自然生物技術(shù)》雜志上上。
迄今為止，傳統(tǒng)的基因組編輯在實(shí)現(xiàn)最終精度方面仍面臨局限性。Buchholz 教授的團(tuán)隊(duì)突破了這一障礙，創(chuàng)造了許多人所尋求的東西：鋅指條件重組酶。這種創(chuàng)新方法涉及將鋅指 DNA 結(jié)合結(jié)構(gòu)域整合到專門設(shè)計(jì)的重組酶中。這些酶保持非活性，直到 DNA 結(jié)合結(jié)構(gòu)域與其鄰近重組酶結(jié)合區(qū)域的靶位點(diǎn)接合。
這一成就的意義在于融合了兩個(gè)關(guān)鍵優(yōu)勢(shì)——可編程核酸酶的靶向簡(jiǎn)易性和重組酶的精確DNA編輯能力。這一進(jìn)步克服了基因組編輯技術(shù)的現(xiàn)有局限性，并為治療性基因編輯和各種生物醫(yī)學(xué)應(yīng)用帶來(lái)了廣闊的前景。
Buchholz 教授表示：“這一突破代表了現(xiàn)有基因組編輯工具的協(xié)調(diào)，使我們能夠創(chuàng)造出獨(dú)立于自然 DNA 修復(fù)機(jī)制的精密酶。這標(biāo)志著朝著更安全、更具適應(yīng)性的方法糾正致病基因突變邁出了重要一步。為無(wú)數(shù)患者帶來(lái)巨大的好處。”
這項(xiàng)開創(chuàng)性的工作開辟了基因組手術(shù)的新視野，并有望提供一種更安全、更精確的方法來(lái)治療遺傳性疾病。這一發(fā)展的影響深遠(yuǎn)而廣泛，有可能改變我們所知的醫(yī)學(xué)格局。
德累斯頓工業(yè)大學(xué)醫(yī)學(xué)院院長(zhǎng) Esther Troost 教授表示：“德累斯頓工業(yè)大學(xué)醫(yī)學(xué)院正在利用突破性的基因組編輯工具為創(chuàng)新醫(yī)學(xué)制定新標(biāo)準(zhǔn)。在 Frank Buchholz 教授的領(lǐng)導(dǎo)下，研究團(tuán)隊(duì)正在打破傳統(tǒng)界限，為專門的基因治療應(yīng)用鋪平道路。”
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