一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應(yīng)，這可能是致命的。馬克斯德爾布呂克中心 Klaus Rajewsky 領(lǐng)導的研究人員在《科學免疫學》雜志上報告稱，使用 CRISPR-Cas9 基因編輯工具可以糾正此類缺陷，從而使免疫反應(yīng)正?；?。
家族性噬血細胞性淋巴組織細胞增多癥(FHL)是一種罕見的免疫系統(tǒng)疾病，通常發(fā)生于18 個月以下的嬰幼兒。病情嚴重，死亡率很高。它是由各種阻止細胞毒性 T 細胞正常運作的基因突變引起的。這些是一組殺死病毒感染細胞的免疫細胞或其他改變的細胞。
如果患有 FHL 的兒童感染病毒，例如 Epstein-Barr 病毒 (EBV)，還有其他病毒，細胞毒性 T 細胞無法消滅受感染的細胞。相反，免疫反應(yīng)會失控。這會導致細胞因子風暴和影響整個機體的過度炎癥反應(yīng)。
“醫(yī)生結(jié)合化療、免疫抑制和骨髓移植來治療 FHL，但許多兒童仍然死于這種疾病，”馬克斯德爾布呂克中心免疫調(diào)節(jié)和癌癥實驗室負責人 Klaus Rajewsky 教授說。
因此，他和他的團隊開發(fā)了一種新的治療策略。使用 CRISPR-Cas9 基因編輯工具，研究人員成功修復了小鼠和兩名危重嬰兒的缺陷 T 細胞。修復后的細胞毒性 T 細胞隨后正常發(fā)揮功能，小鼠從噬血細胞淋巴組織細胞增多癥中恢復過來。
基因修復策略在小鼠中發(fā)揮作用
該研究的起點是研究小組可以模擬 EBV 感染的小鼠。在這些動物中，研究人員改變了一種名為穿孔素的基因，使其功能完全喪失或嚴重受損——這是 FHL 患者常見的遺傳缺陷。
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