一項(xiàng)新研究描述了使用人工智能(AI)設(shè)計(jì)新一代衣殼(包裹腺相關(guān)病毒(AAV)遺傳物質(zhì)的結(jié)構(gòu))，以改善肌肉疾病的基因療法。
新的衣殼有效地靶向肌肉，避免進(jìn)入肝臟，同時(shí)減少所需載體的劑量。這些結(jié)果為更有效的神經(jīng)肌肉疾病基因療法鋪平了道路，同時(shí)降低了副作用風(fēng)險(xiǎn)和生產(chǎn)成本。
這篇發(fā)表在《自然通訊》上的文章題為“針對(duì)整合素 alpha V beta 6 的工程化 AAV 可在物種間改善肌向性”。
“神經(jīng)肌肉疾病基因治療的時(shí)代已經(jīng)開(kāi)始，這些疾病的復(fù)雜性要求我們不斷創(chuàng)新，以改進(jìn)針對(duì)肌肉的候選藥物。我們?cè)O(shè)計(jì)的新一代基因治療載體在療效和安全性方面具有改變游戲規(guī)則的作用。它目前正在針對(duì)各種神經(jīng)肌肉疾病進(jìn)行測(cè)試，”研究和開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)疾病基因療法的法國(guó)實(shí)驗(yàn)室 Genethon 的研究主任兼進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥團(tuán)隊(duì)負(fù)責(zé)人IsabelleRichard說(shuō)道。
Genethon 首席執(zhí)行官 Frederic Revah 表示：“這些結(jié)果預(yù)示著新一代基因治療產(chǎn)品將更有效、副作用更少，不僅對(duì)肌肉有效，而且對(duì)其他疾病的其他靶器官也同樣有效。它們還凸顯了我們?cè)O(shè)計(jì)基因治療 AAV 載體的方法的潛力。”
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