一項臨床試驗證明，抗癌藥物泊馬度胺可安全有效地治療遺傳性出血性毛細血管擴張癥 (HHT)，這是一種罕見的出血性疾病，影響著全球超過五千分之一的患者。
該項試驗由克利夫蘭診所的醫(yī)學博士 Keith McCrae 領導，由于這些成功的結果而提前停止，并已在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上發(fā)表。
這項試驗的動機是一位患者。大約 15 年前，克利夫蘭診所良性血液學主任、這項研究的資深作者麥克雷博士接診了一位患有 HHT 癥狀的患者。血液學家和科學家麥克雷博士說，當時關于這種疾病的信息很少。
HHT 是一種血管異常糾結和扭曲的疾病。這會導致大量鼻出血，這是該疾病的典型特征。HHT 還會導致消化道出血，并可能導致肺部、肝臟和大腦的嚴重并發(fā)癥。出血情況會隨著年齡的增長而惡化，影響生活質(zhì)量，并可能導致貧血和其他危及生命的疾病。目前還沒有 FDA 批準的藥物用于長期治療 HHT。
當時，這名患者年逾 50 歲，患有鼻出血和嚴重的胃腸道出血。他每周需要輸血數(shù)次，并服用多劑濃縮血漿凝血因子。他被告知，他唯一的選擇就是手術切除患病的腸道，這將嚴重影響他的生活質(zhì)量。
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