來自加州大學洛杉磯分校，錫達斯-西奈和囊性纖維化基金會的一組研究人員已經(jīng)開發(fā)出了健康肺和囊性纖維化患者肺部細胞的首個分子目錄。
今天在《自然醫(yī)學》雜志上描述的該目錄揭示了細胞的新亞型，并說明了該疾病如何改變氣道的細胞組成。這些發(fā)現(xiàn)可以幫助科學家尋找特定的細胞類型，這些類型的細胞代表著囊性纖維化的遺傳學和細胞療法的主要靶標。
該研究的資深作者，Eli and Edythe Broad再生醫(yī)學中心的成員Brigitte Gomperts博士說：“這項新研究為我們提供了有關(guān)健康和患病氣道細胞組成的寶貴見解。”加州大學洛杉磯分校的干細胞研究。“如果您能了解事物在健康狀態(tài)下如何工作，那么就更容易了解疾病狀態(tài)下發(fā)生的細胞和分子變化。”
囊性纖維化是一種進行性遺傳疾病，影響全世界7萬多人，是CFTR基因突變導致的。含有該基因編碼的缺陷蛋白的細胞會產(chǎn)生異常濃密的粘液，這些粘液會積聚在肺和其他器官中。這種粘液會阻塞氣道，捕獲可能導致威脅生命的感染和不可逆轉(zhuǎn)的肺部損傷的細菌和細菌。
盡管幾種新療法可以部分恢復這些受損蛋白質(zhì)的功能，減輕疾病癥狀，減慢其進程并改善生活質(zhì)量，但這些療法僅對具有許多可導致囊性纖維化的某些CFTR突變的人有效。
該論文的資深合著者，干細胞研究負責人約翰(Jed)Mahoney說：“我們在開發(fā)用于囊性纖維化的根本原因的治療方法方面取得了巨大進展，但許多人無法從這些藥物中受益。”囊性纖維化基金會治療實驗室的生物學團隊。“這項研究為該疾病如何改變氣道的細胞組成提供了重要的見識，這將使科學家能夠更好地針對所有囊性纖維化患者進行下一代轉(zhuǎn)化療法的治療。”
該研究小組是由囊性纖維化基金會的上皮干細胞聯(lián)盟組建的，該聯(lián)盟匯聚了來自美國各地的科學家，他們正在不斷努力，以鑒定肺干細胞的不同亞型并研究其功能。由于這些細胞可以自我更新并產(chǎn)生持續(xù)供應的專用細胞，以維持，修復和再生氣道，因此旨在糾正干細胞中CFTR突變的療法為該病的一次性通用療法帶來了最大希望。
標簽： 氣道細胞
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