亞利桑那州圖森市和華盛頓，2021 年 9 月 1 日 — 兩年來，關鍵路徑研究所 (C-Path)、國家罕見疾病組織 (NORD) 和美國食品和藥物管理局 (FDA) 與其他機構一起在整個罕見病社區(qū)創(chuàng)建一個新穎的、一流的平臺，以加速罕見病治療創(chuàng)新。
上周二9月14日，上午10點-下午3:45 ET，珍稀病專治加速器數據和分析平臺(RDCA-DAP®)，一個FDA資助的舉措，將項目的年度會議期間，有其公共首映.該平臺將托管、標準化和共享罕見疾病數據作為其功能的一部分。
除了平臺本身的演示之外，全天的演講將展示 RDCA-DAP 如何打破數據孤島，深入了解平臺的開發(fā)和測試過程，并從關鍵利益相關者的角度展示 RDCA-DAP 的重要性，包括學術、臨床、監(jiān)管和患者社區(qū)。
“我們邀請罕見病社區(qū)的同事和患者參加研討會，了解自 2019 年啟動 RDCA-DAP 計劃以來的最新進展，”C-Path 高級副總裁、FCP 博士 Jeff Barrett 說和 RDCA-DAP 負責人。“這將是公眾首次了解該平臺的功能，展示如何利用它為罕見疾病提供解決方案。”
C-Path 數據協作中心的團隊與 Aridhia Informatics 合作，一直在設計和構建該平臺，這將使研究人員能夠開發(fā)先進的模型，以定量描述疾病內和疾病間疾病進展的相關方面，捕捉相關變異源。研究人員可以通過用戶友好的界面與這些復雜的模型進行交互，以將它們作為定量藥物開發(fā)工具提交監(jiān)管審查和認可，或用于運行旨在優(yōu)化臨床試驗設計的模擬。
NORD 首席醫(yī)療和科學官 Ed Neilan 醫(yī)學博士、博士說：“RDCA-DAP 平臺具有巨大的前景，可以使患者和家屬成為罕見病創(chuàng)新的推動力。“演示和研討會將展示當社區(qū)聚集在一起共享去識別化數據以更廣泛地使用以加快治療方法的開發(fā)時可能發(fā)生的事情。”
NORD 與數據保管人合作，將來自六種不同疾病狀態(tài)的數據集提供給 RDCA-DAP，并已簽署協議將數據提供給另外三個疾病領域的數據集。C-Path 已經獲得了 10 個額外的疾病數據集，并且還整合了來自 C-Path 罕見疾病聯盟的現有數據集。來自更多疾病狀態(tài)的數據處于貢獻過程的中間階段。
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關鍵路徑研究所得到美國衛(wèi)生與公眾服務部 (HHS) 食品和藥物管理局 (FDA) 的支持，56.5% 的資金由 FDA/HHS 資助，總額為 16,749,891 美元，43.5% 的資金由非政府來源資助)，總計 12,895,366 美元。內容是作者的內容，并不一定代表 FDA/HHS 或美國政府的官方觀點或認可。如需更多信息，請訪問FDA.gov。
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