專家說,隨著研究人員磨練旨在恢復(fù)患者自身產(chǎn)生胰島素的能力的移植療法,科學(xué)可能會很好地治愈1 型糖尿病。
在移植實驗性胰腺干細胞后,至少有一名患者——一位名叫 Brian Shelton 的 64 歲俄亥俄州男子——現(xiàn)在可以在不需要藥物的情況下自動控制他的胰島素和血糖水平。
謝爾頓的療法并不是完美的治療方法。他必須服用大劑量的免疫抑制藥物,以防止他的身體排斥移植,而這些藥物本身就會對健康造成危害。
但JDRF International 首席科學(xué)官 Sanjoy Dutta 表示,Vertex Pharmaceuticals開發(fā)的療法可以立即緩解數(shù)千名排隊等待胰腺移植的患者,因為他們的 1 型糖尿病已經(jīng)發(fā)展到危及生命的地步。
其中一些人每月多次遭受低血糖休克并進入急診室,而另一些人則對胰島素注射或其他有助于維持生命的糖尿病藥物產(chǎn)生抗藥性。
“今天,可能有 5,000 到 10,000 人或更多人準備進行胰腺或胰島移植,但由于供應(yīng)不足,他們不會得到它,”杜塔說。
明尼蘇達州羅切斯特市梅奧診所的 1 型糖尿病研究員 Yogish Kudva 博士說,研究人員接下來計劃在 17 人身上測試 Shelton 的第一代治療方法,以開始收集有關(guān)安全性和有效性的短期和長期數(shù)據(jù)。
“第一個目標是在多個中心這樣做。他們目前只報告了一名患者,”他說。“他們想做 17 個人,可能所有 17 個人都采用相同的方法。”
Dutta 和 Kudva 說,Vertex 和其他制藥公司也在向下一代發(fā)展,尋找進一步改進這些干細胞療法的方法,以便它們需要更少的免疫抑制——甚至根本不需要。
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