脂蛋白(a)是一種特殊類型的壞膽固醇，被認為會導致心臟病，但目前還沒有批準的藥物療法來降低其在血液中的濃度。Olpasiran 是一種研究藥物，可通過降解編碼蛋白質(zhì)的 RNA 來降低脂蛋白 (a) 的濃度，該蛋白質(zhì)是分子的重要組成部分。
布萊根婦女醫(yī)院的研究人員是麻省總醫(yī)院布萊根醫(yī)療保健系統(tǒng)的創(chuàng)始成員，他們對已確診的心血管疾病患者進行了一項 2 期、隨機、安慰劑對照的奧帕西蘭臨床試驗，以評估其安全性和耐受性，并確定最佳的用于降低脂蛋白(a)水平的奧帕西蘭劑量。他們的發(fā)現(xiàn)發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。
該試驗包括 227 名接受四劑奧帕西蘭之一的患者和 54 名接受安慰劑的患者。他們發(fā)現(xiàn)，與安慰劑相比，接受更高劑量奧帕西蘭的患者在 36 周內(nèi)脂蛋白(a)下降超過 95%。除了偶爾的注射部位腫脹和相關(guān)的輕微反應(yīng)外，該治療與嚴重的副作用無關(guān)。
“這些研究結(jié)果表明，通過使用 olpasiran 進行 RNA 干擾，可以顯著和持續(xù)地減少脂蛋白 (a)，”主要作者 Michelle O'Donoghue 說，他是布萊根婦女醫(yī)院心血管科的醫(yī)學博士、公共衛(wèi)生碩士。
“這些發(fā)現(xiàn)為更大規(guī)模的 3 期試驗奠定了基礎(chǔ)，以明確評估降低脂蛋白 (a) 是否轉(zhuǎn)化為更好的結(jié)果。對于目前沒有任何有效的高脂蛋白 (a) 水平的個體，奧帕西蘭是一種非常有前景的療法降低其濃度的療法。”
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