來自 UT 西南醫(yī)學(xué)中心數(shù)十年基礎(chǔ)研究的首創(chuàng)免疫調(diào)節(jié)藥物已獲得美國食品和藥物管理局的批準(zhǔn)，作為成人重癥肌無力的一種新療法。這種罕見的慢性自身免疫性疾病的特點(diǎn)是使人虛弱和可能危及生命的肌肉無力。
新藥 efgartigimod alfa-fcab 是一種人類抗體的工程片段，可與稱為新生兒 Fc 受體或 FcRn 的細(xì)胞表面受體結(jié)合。1990 年至 2015 年間，前 UTSW免疫學(xué)教授E. Sally Ward 博士領(lǐng)導(dǎo)的工作表征了該受體在調(diào)節(jié)免疫球蛋白 G (IgG) 抗體的水平和持久性方面的作用。2005 年，她的實(shí)驗(yàn)室描述了一種通過阻斷 FcRn 活性來降低抗體水平的方法，隨后證明了治療抗體介導(dǎo)的自身免疫疾病的臨床前概念驗(yàn)證。全球免疫學(xué)公司 argenx 已從 UTSW 獲得了與該藥物相關(guān)的獨(dú)家專利權(quán)。
“這種 FcRn 抑制劑的開發(fā)源于我的團(tuán)隊(duì)在我在 UTSW 任教的幾十年里一直從事的 FcRn 生物學(xué)基礎(chǔ)工作，”現(xiàn)在是分子免疫學(xué)教授和轉(zhuǎn)化免疫學(xué)主任的 Ward 博士說在英國南安普敦大學(xué)。“研究 FcRn 生物學(xué)中涉及的分子和細(xì)胞生物學(xué)過程及其對(duì)抗體分子的調(diào)節(jié)和轉(zhuǎn)運(yùn)，是我們在 UTSW 二十多年來的主要工作重點(diǎn)，從我在那里擔(dān)任助理教授開始。”
導(dǎo)致最近 FDA 批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)，68% 的抗乙酰膽堿受體抗體陽性重癥肌無力患者對(duì) efgartigimod 有反應(yīng)，而服用安慰劑的患者只有 30%。該公司正在探索該試劑在 IgG 介導(dǎo)的其他條件下的可能用途。
Efgartigimod 代表了 Ward 博士在 UTSW 進(jìn)行的基礎(chǔ)研究基礎(chǔ)上的第二次商業(yè)成功。這項(xiàng)工作還導(dǎo)致了可以延長治療性抗體半衰期的技術(shù)，目前用于 FDA 批準(zhǔn)的藥物 ravulizumab 和兩種針對(duì) 的抗體療法，以及另一種正在開發(fā)的治療呼吸道合胞病毒 (RSV) 的抗體)。
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