導讀 發(fā)表在Developmental Medicine & Child Neurology上的新研究表明，早期識別和治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 患者——一種以肌肉無力和消
發(fā)表在Developmental Medicine & Child Neurology上的新研究表明，早期識別和治療脊髓性肌萎縮癥 (SMA) 患者——一種以肌肉無力和消瘦為特征的遺傳性疾病——可以降低與該疾病相關的總財務成本。
在對 149 名患者(93 名未治療、42 名癥狀出現(xiàn)后接受治療、14 名在早期診斷后接受治療)的數(shù)據(jù)分析中，未治療患者的總社會成本較低(由于接受治療的患者的藥物成本高)，但成本通過新生兒篩查確定的接受治療的患者的發(fā)病率低于因出現(xiàn)癥狀而確定的接受治療的患者。
“這些數(shù)據(jù)很重要，因為它們來自現(xiàn)實生活中的前瞻性收集。它們清楚地表明，只要做出補償 SMA 治療的決定，新生兒篩查就變得輕而易舉——不僅因為它為患者提供了更好的未來，還因為它為納稅人節(jié)省了大量資金，”比利時列日大學和英國牛津大學的資深作者 Laurent Servais 博士說。“使用來自現(xiàn)實世界的這些數(shù)據(jù)，我們目前正在研究一種模型，該模型可以估計不同策略的生命周期成本。”
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