一種新的潛在癌癥治療方法

彌漫性腦橋腦膠質(zhì)瘤 (DIPG) 是一種致命的兒科腦癌，通常在診斷后一年內(nèi)死亡。由于腫瘤的位置，手術(shù)幾乎是不可能的?；熡惺谷怂ト醯母弊饔?。迫切需要新的治療方案。

冷泉港實(shí)驗室教授 Adrian Krainer 以其對反義寡核苷酸 (ASO) 的開創(chuàng)性研究而聞名，ASO 是一種可以控制細(xì)胞中蛋白質(zhì)水平的分子。他的努力導(dǎo)致了Spinraza 的出現(xiàn)，這是 FDA 批準(zhǔn)的第一個治療致命神經(jīng)退行性疾病的藥物，稱為脊髓性肌萎縮癥(SMA)。

在 SMA 取得成功后，Krainer 開始研究ASO可以發(fā)揮作用的其他疾病。他很快將目光投向了 DIPG。“一位神經(jīng)科醫(yī)生和他的朋友聯(lián)系了我，他們的孩子死于 DIPG，”Krainer 說。“他們打電話來詢問我們?yōu)?SMA 所做的工作是否可以應(yīng)用。當(dāng)然，每種疾病都有其自身的障礙和障礙，但它似乎是可行的。我們認(rèn)為有可能開發(fā)出一種治療方法。”

現(xiàn)在，Krainer、研究生 Qian Zhang 和他們的同事使用類似于 Spinraza 的 ASO 技術(shù)開發(fā)了一種潛在的 DIPG 治療方法。這種新療法減緩了腫瘤生長，逆轉(zhuǎn)了癌細(xì)胞的某些變化，并提高了DIPG 小鼠的存活率。Krainer 的 SMA 研究為這項工作奠定了基礎(chǔ)。

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