UMass Chan Medical School 的科學(xué)家們開發(fā)了一種技術(shù)，可以通過(guò)鼻內(nèi)給藥直接向肺組織提供基因治療，這一發(fā)展可能會(huì)創(chuàng)造一種新型的肺部疾病治療方法。
這項(xiàng)由 RNA 生物學(xué)家、化學(xué)生物學(xué)家、免疫學(xué)家和病毒學(xué)家組成的多學(xué)科團(tuán)隊(duì)發(fā)表在《美國(guó)國(guó)家科學(xué)院院刊》上的研究描述了 siRNA 分子在局部向肺組織的遞送。這是首次證明多聚體 siRNA 分子在鼻內(nèi)給藥后可以進(jìn)入肺部并實(shí)現(xiàn)安全和穩(wěn)健的基因沉默。更重要的是，該平臺(tái)技術(shù)適用于肺纖維化和呼吸道病毒等其他肺部疾病。
“以前從未實(shí)現(xiàn)過(guò)在這種耐受性良好的水平上實(shí)現(xiàn)穩(wěn)健的沉默，”該研究的合著者、Anastasia Khvorova 博士實(shí)驗(yàn)室的博士后 Vignesh N. Hariharan 博士說(shuō)。 ., Remondi 生物醫(yī)學(xué)研究家族主席和 RNA 療法教授。“我們已經(jīng)展示了足夠的沉默來(lái)證明 siRNA 可以實(shí)現(xiàn)抗病毒功效，我們認(rèn)為這種架構(gòu)是在肺部使用 RNA 沉默治療的前進(jìn)方向。這可能會(huì)開辟治療肺部疾病的新療法。 “
使用新型化學(xué)支架，Hariharan 博士及其同事成功地將穩(wěn)定的二價(jià) siRNA 分子遞送至動(dòng)物模型，從而阻斷 SARS-CoV-2 并預(yù)防感染。
“肺部是一個(gè)很難讓 RNA 分子進(jìn)入的器官，因?yàn)樗鼘?duì)可能引起免疫反應(yīng)的潛在毒素和顆粒非常敏感，”Hariharan 說(shuō)。
小干擾 RNA (siRNA) 是一類短的非編碼 RNA 分子，長(zhǎng)度只有 20 到 24 個(gè)堿基對(duì)，存在于細(xì)胞中并且可以合成生產(chǎn)。它們是 2006 年諾貝爾獎(jiǎng)獲得者 Craig Mello 在 UMass Chan 醫(yī)學(xué)院首次發(fā)現(xiàn)的 RNA 干擾 (RNAi) 系統(tǒng)的一部分。
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