美國風濕病學會 (ACR) 年會ACR Convergence 2023上的新研究表明，難治性青少年系統(tǒng)性硬化癥患者在自體干細胞移植后兩年內(nèi)，幾乎所有指標均得到顯著改善。
青少年發(fā)病的系統(tǒng)性硬化癥 (jSSc)，也稱為硬皮病，是一種毀容性自身免疫性疾病，其特征是皮膚和內(nèi)臟器官硬化，包括消化道、肺、肌肉骨骼系統(tǒng)、腎臟和心臟。該疾病對心理和身體的影響持續(xù)到成年，許多患者的壽命縮短。
嚴重 jSSc 的有效治療方法有限。標準治療是化療藥物環(huán)磷酰胺，它本身可能會引起嚴重的并發(fā)癥。美國和歐洲的研究表明，患有 SSc 且對標準治療有抵抗力的成年人可以從自體干細胞移植(ASCT) 中受益，該移植使用患者自身的造血干細胞來重置免疫系統(tǒng)。對于年輕患者的手術(shù)安全性和有效性知之甚少。
匹茲堡大學硬皮病診所主任 Kathryn Torok 博士及其同事對開發(fā)針對青少年和年輕人的自體干細胞移植方案充滿信心，因為該方案在老年患者中取得了成功，并且相關(guān)死亡風險顯著降低。他們的方案也比其他方案強度低，使用的輻射略少，并限制環(huán)磷酰胺的用量，用塞替派和阿侖單抗代替。
研究人員的第一個隊列包括 5 名年齡在 15 歲至 21 歲之間的患者，他們在對三種以上的免疫抑制劑治療無效后被轉(zhuǎn)診至匹茲堡大學的兒科硬皮病中心。由于癥狀的嚴重程度，所有人都符合自體干細胞移植的標準。
“對于我們中心的前兩名接受干細胞移植的青少年發(fā)病患者來說，如果他們的間質(zhì)性肺病(ILD) 繼續(xù)惡化， 唯一的選擇就是肺移植，”Torok 說。
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