發(fā)表在JAMA上的新研究建議杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DMD) 兒童每日服用類固醇，這標(biāo)志著該病的治療方式發(fā)生了重大變化。羅切斯特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心 (URMC) 神經(jīng)學(xué)家 Robert Griggs 醫(yī)學(xué)博士和英國(guó)紐卡斯?fàn)柎髮W(xué)醫(yī)學(xué)博士 Michela Guglieri 領(lǐng)導(dǎo)了這項(xiàng)研究，該研究由致力于改善這種致命疾病護(hù)理的全球研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)行。
“在可預(yù)見的未來(lái)和全球范圍內(nèi)，皮質(zhì)類固醇可能仍然是 DMD 的主要治療方法，因此我們建立一個(gè)有科學(xué)證據(jù)支持的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)至關(guān)重要，”Griggs 說。“這項(xiàng)研究表明，對(duì)日常使用皮質(zhì)類固醇的健康擔(dān)憂被夸大了，并且在改善運(yùn)動(dòng)和肺功能方面有明顯的好處。這些研究結(jié)果清楚地支持每日方案而不是間歇性方案作為 DMD 男孩的初始治療。”
DMD 是一種幾乎只在男孩中發(fā)現(xiàn)的疾病，其特征是肌肉無(wú)力，出現(xiàn)在 3-4 歲并迅速發(fā)展，導(dǎo)致嚴(yán)重的殘疾。這些癥狀最終會(huì)蔓延到負(fù)責(zé)呼吸的心臟和肌肉，而這種疾病通常在男孩到了十幾歲時(shí)就會(huì)致命。在美國(guó)，估計(jì)有 28,000 人患有這種疾病。
雖然已知皮質(zhì)類固醇潑尼松和地氟扎可改善DMD 患者的肌肉力量和功能，并且多年來(lái)一直是一線治療藥物，但目前沒有普遍接受的類固醇用于 DMD 的標(biāo)準(zhǔn)。對(duì)治療 DMD 的醫(yī)生進(jìn)行的一項(xiàng)全球調(diào)查發(fā)現(xiàn)了 29 種不同的治療方案，最常見的是 10 天休息和 10 天休息。這種間歇性給藥方案旨在限制與兒童長(zhǎng)期使用類固醇相關(guān)的潛在副作用，例如體重增加、發(fā)育遲緩和骨密度降低。
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