研究人員確定了血癌的新藥物靶點

紐約州紐約市(2021 年 10 月 7 日)——西奈山和加州大學圣地亞哥分校的研究人員首次展示了影響稱為 RNA 剪接的細胞過程的突變如何改變細胞發(fā)展為骨髓增生異常綜合征 (MDS) 和其他血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實體瘤，根據(jù)10 月份發(fā)表在《癌癥發(fā)現(xiàn)》上的一項研究。

他們的研究發(fā)現(xiàn)，這些突變產(chǎn)生了由基因GNAS產(chǎn)生的蛋白質的替代版本。這種蛋白質可以被食品和藥物管理局批準用于治療其他癌癥的藥物靶向，因此可能是 MDS 的一個很好的靶點。研究人員正在創(chuàng)建一項臨床試驗來測試這些藥物，這些藥物被稱為 MEK 抑制劑，并以其抑制癌癥的蛋白質命名。

MDS 是一種罕見的血癌，沒有有效的治療方法，預后也很差。然而，本研究中調查的突變也在其他癌癥中發(fā)現(xiàn)，這擴展了這些發(fā)現(xiàn)的可能應用。

“這是第一項發(fā)現(xiàn)由GNAS產(chǎn)生的改變蛋白質在 MDS 中具有這些突變的細胞中增加的研究，這導致過程激活，使癌細胞容易受到 MEK 抑制劑的影響，”共同高級研究員說。作者 Eirini Papapetrou，醫(yī)學博士，博士，蒂施癌癥研究所腫瘤科學副教授。“我們可以嘗試在這種癌癥中使用 MEK 抑制劑的發(fā)現(xiàn)也是第一次，我們的發(fā)現(xiàn)也支持未來針對GNAS 的藥物開發(fā)，如本研究中所述。”

Papapetrou 與加州大學圣地亞哥醫(yī)學院教授 Gene Yeo 博士領導了這項研究。研究人員使用干細胞生成了突變模型，以便在生理遺傳背景下研究它們。然后，他們將工程細胞轉化為造血祖細胞——這是血癌中的相關細胞類型——并進行剪接和 RNA 結合分析。

“這項工作將疾病的同基因模型與尖端的 RNA 組學相結合，以匯聚到 MDS 的新目標上，”Yeo 說。

這些分析使團隊能夠確定高度可信的目標并確定疾病的驅動因素。該團隊表明，來自模型的 MDS 細胞以及來自具有這些突變的 MDS 患者的細胞對 MEK 抑制劑治療敏感。

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