導讀 一項針對小鼠的研究表明，一種針對心臟中有害信號通路的新 CRISPR-Cas9 方法可防止缺血 再灌注損傷。研究結果表明，基因編輯可以為治療心
一項針對小鼠的研究表明，一種針對心臟中有害信號通路的新 CRISPR-Cas9 方法可防止缺血/再灌注損傷。研究結果表明，基因編輯可以為治療心臟病(全球發(fā)病率和死亡率的主要原因)提供永久和先進的策略，甚至可以作為一種干預措施，在心臟病發(fā)作后立即修復心臟損傷。CRISPR-Cas9 基因編輯已顯示出作為治療罕見遺傳病的治療方法的前景。
然而，大多數(shù)基因編輯策略側重于糾正僅在一小部分患者中發(fā)生且通常在疾病發(fā)作之前發(fā)生的特定基因突變。該方法的更廣泛應用仍然有限。在此，Simon Lebek、Eric Olson 及其同事展示了一種 CRISPR-Cas9 基因編輯療法，可用于治療一系列心臟病患者。缺血/再灌注 (IR) 損傷是一種組織損傷，發(fā)生在各種心血管損傷(包括中風和心臟病發(fā)作)之后。
已知 Ca2+/鈣調蛋白依賴性蛋白激酶 IIδ (CaMKIIδ) 的慢性過度激活會導致人類和小鼠的多種心臟病，包括 IR 損傷。甲硫氨酸殘基的氧化促進 CaMKIIδ 過度活化。勒貝克等。發(fā)現(xiàn)使用 CRISPR-Cas9 腺嘌呤堿基編輯消除心肌細胞中CaMKIIδ基因的氧化激活位點可以保護它們免受小鼠模型的 IR 損傷。更重要的是，Lebek等人。發(fā)現(xiàn)在 IR 損傷后不久將基因編輯試劑注射到小鼠體內可以使動物在嚴重損傷后恢復心臟功能
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