萊斯大學(xué)的研究人員使用基于超聲波的非侵入性技術(shù)在嚙齒類(lèi)動(dòng)物中測(cè)試了將基因傳遞到多個(gè)大腦區(qū)域的安全性和可行性，他們的研究結(jié)果表明，當(dāng)打開(kāi)更多位點(diǎn)時(shí)，每個(gè)目標(biāo)位點(diǎn)內(nèi)的基因傳遞效率會(huì)提高。
Shirin Nouraein 是萊斯生物工程師 Jerzy Szablowski 實(shí)驗(yàn)室的博士生，她是最近發(fā)表在《基因治療》雜志上的這項(xiàng)研究的主要作者。
這篇題為“大腦體積的聲學(xué)靶向非侵入性基因治療”的論文繼續(xù)了 Szablowski 實(shí)驗(yàn)室的工作，利用聚焦超聲能量安全地使血腦屏障具有可滲透性。該技術(shù)被稱為聚焦超聲血腦屏障開(kāi)放(FUS-BBBO)。
該過(guò)程還允許蛋白質(zhì)和其他小分子從另一個(gè)方向通過(guò)，即從大腦進(jìn)入血液，在那里可以很容易地對(duì)它們進(jìn)行取樣。
“我們使用聚焦超聲波打開(kāi)大腦內(nèi)皮細(xì)胞中的納米大小的孔，”系統(tǒng)、合成和物理生物學(xué)研究生 Nouraein 說(shuō)。“這使得天然存在的病毒載體能夠無(wú)創(chuàng)地傳遞到整個(gè)大腦，這對(duì)于治療遺傳性疾病非常重要。”
生物工程助理教授兼非侵入性神經(jīng)工程實(shí)驗(yàn)室主任薩布洛夫斯基說(shuō)，許多疾病會(huì)影響大的大腦區(qū)域或整個(gè)大腦，但對(duì)這些區(qū)域進(jìn)行基因治療很困難。
“當(dāng)用針將基因傳遞載體注射到大腦中時(shí)，它通常只會(huì)擴(kuò)散幾毫米，”薩布洛夫斯基說(shuō)。“要治療整個(gè)大腦，需要進(jìn)行數(shù)千次注射，這不僅很困難，而且可能有害。使用 FUS-BBBO，可以避免這種手術(shù)治療。”
Nouraein 和她的研究合作者測(cè)試了同時(shí)打開(kāi) 105 個(gè)位點(diǎn)的效率和安全性，在大腦的大部分區(qū)域都取得了積極的結(jié)果。令人驚訝的是，他們的研究結(jié)果表明，當(dāng)打開(kāi)更多位點(diǎn)時(shí)，每個(gè)目標(biāo)位點(diǎn)內(nèi)的基因傳遞效率會(huì)提高。
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