由倫敦大學(xué)學(xué)院和 NIHR 大奧蒙德街醫(yī)院生物醫(yī)學(xué)研究中心的研究人員領(lǐng)導(dǎo)的國(guó)際團(tuán)隊(duì)在小鼠身上開(kāi)發(fā)出了一種基因療法，可顯著減少與諾里病相關(guān)的聽(tīng)力損失。
諾里病是一種罕見(jiàn)但具有破壞性的遺傳性疾病，會(huì)導(dǎo)致失明和聽(tīng)力損失，主要影響男孩。他們生來(lái)就失明，從大約 12 歲起就會(huì)出現(xiàn)進(jìn)行性聽(tīng)力損失。這項(xiàng)研究旨在減緩或預(yù)防聽(tīng)力損失，從而減緩嚴(yán)重限制諾里病患者生活的雙重感覺(jué)剝奪。
目前，唯一可能的治療選擇是人工耳蝸，但它對(duì)諾里病僅部分有效。這項(xiàng)發(fā)表在 EMBO 上的小鼠研究表明，如何使用基因療法來(lái)防止耳蝸(內(nèi)耳中負(fù)責(zé)感知聲音的蝸牛殼狀部分)中至關(guān)重要的毛細(xì)胞死亡，并阻止耳蝸中至關(guān)重要的毛細(xì)胞死亡。與諾里病相關(guān)的聽(tīng)力損失。
研究小組注射了一種基因療法，旨在恢復(fù)缺失的諾里蛋白。他們表明，諾里病小鼠耳朵和眼睛中出現(xiàn)的異常血管通過(guò)治療得到了改善。這可能有助于預(yù)防耳聾盲癥，因?yàn)闇y(cè)試顯示，經(jīng)過(guò)基因治療的小鼠聽(tīng)力和視力都有所改善。
患有諾里病的兒童由于一種名為 NDP 的缺陷基因而逐漸喪失聽(tīng)力，該基因負(fù)責(zé)內(nèi)耳的某些結(jié)構(gòu)。
在我們的研究中，我們已經(jīng)證明，在患有諾里病的小鼠中，我們可以通過(guò)將數(shù)十億個(gè)新的“固定”拷貝插入血液中來(lái)糾正這種有缺陷的基因。這種基因療法似乎可以改善內(nèi)耳的血管結(jié)構(gòu)，最重要的是我們可以看到感覺(jué)毛得到了保護(hù)。”
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