(波士頓)- 肌營養(yǎng)不良癥是一組遺傳性疾病，會導(dǎo)致患者肌肉質(zhì)量和功能逐漸喪失，其中不可治愈的杜氏肌營養(yǎng)不良癥 (DMD) 主要影響男孩的全身肌肉，尤其嚴重。DMD 可由人類基因組中最大基因的 7,000 多個獨特突變引起，該基因編碼肌肉纖維中的一種中心蛋白。雖然數(shù)量驚人的突變都不同程度地阻礙了肌肉功能，但受影響的肌肉有另一個共同特征——慢性炎癥。
由于慢性炎癥對肌肉退化的速度和嚴重程度有顯著影響，研究人員正在尋求不同的抗炎方法，這些方法可以應(yīng)用于 DMD 患者虛弱的肌肉。到目前為止，已經(jīng)很清楚，廣泛的、全身應(yīng)用的抗炎療法無法在單個肌肉中達到足夠的療效，此外，它們可能對患者有毒并增加他們感染的風(fēng)險。為了克服這些障礙，可在受影響肌肉現(xiàn)場應(yīng)用的局部作用療法將具有顯著優(yōu)勢。
現(xiàn)在，由 Wyss Institute 創(chuàng)始核心教員 David Mooney 博士領(lǐng)導(dǎo)的哈佛大學(xué) Wyss 生物啟發(fā)工程研究所和約翰 A. 保爾森工程與應(yīng)用科學(xué)學(xué)院 (SEAS) 的一個研究團隊開發(fā)了一種新方法，其中專門設(shè)計的抗炎納米顆粒 (NPs)，可以局部和選擇性地應(yīng)用于嚴重受影響或有更直接惡化風(fēng)險的慢性發(fā)炎肌肉，并且可能難以通過口服治療達到。在 DMD 的高級小鼠模型中，該策略通過增加浸潤的抗炎調(diào)節(jié) T 細胞 (Treg) 的數(shù)量來增加肌纖維覆蓋的肌肉體積并改善肌肉功能。研究結(jié)果發(fā)表在《科學(xué)進展》上。
基于生物材料的解決方案：設(shè)計和驗證
“使用基于 NP 的細胞因子傳遞，我們可以在受 DMD 影響的肌肉中創(chuàng)造治療性免疫狀態(tài)，將炎癥作為疾病的普遍驅(qū)動因素，”穆尼說，他是 Wyss 研究所免疫材料平臺的負責(zé)人，也是 Robert P . 平卡斯海洋生物工程家庭教授。“鑒于高效細胞因子白細胞介素 4 (IL-4) 的局部遞送，這種方法可以作為一種獨立療法開發(fā)，或者在未來與旨在修復(fù)患者特定 DMD 突變的基因方法結(jié)合使用.”
被招募來消耗肌肉并進一步分化的促炎和抗炎免疫細胞被認為是一場積極的拔河比賽。兩者都可以暫時占據(jù)上風(fēng)，肌肉經(jīng)歷肌纖維損傷和再生的連續(xù)循環(huán)，而從長遠來看，損傷總是獲勝。重要的是，免疫細胞的特性和活動受促炎細胞因子和抗炎細胞因子的控制，這些細胞因子是由肌肉組織中的免疫細胞或其他細胞釋放的免疫調(diào)節(jié)分子。
標簽： 肌肉
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