在圣路易斯華盛頓大學醫(yī)學院研究人員通過其顯性遺傳阿爾茨海默病網(wǎng)絡領導的 2/3 期臨床試驗中，一種研究性阿爾茨海默氏癥藥物減少了疾病的分子標志物并抑制了大腦中的神經(jīng)，但沒有證明對認知有益的證據(jù)-試驗股(DIAN-TU)。這些結果促使試驗負責人向參與者提供稱為 gantenerumab 的藥物，作為探索性開放標簽擴展的一部分。研究人員繼續(xù)監(jiān)測接受該藥物的參與者的阿爾茨海默病指標的變化。
DIAN-TU 研究(ClinicalTrials.gov 標識符：NCT01760005)于 6 月 21 日發(fā)表在Nature Medicine 上，評估了兩種研究藥物的效果 - 由羅氏及其美國子公司基因泰克制造的甘特魯單抗和由禮來公司制造的 solanezumab . - 患有罕見的、遺傳的、早發(fā)性阿爾茨海默病的人，稱為顯性遺傳阿爾茨海默病或常染色體顯性阿爾茨海默病。這些人天生具有導致阿爾茨海默氏癥的突變，并且早在 30 多歲或 40 多歲時就開始經(jīng)歷記憶力和思維能力的下降。
“Gantenerumab 對阿爾茨海默氏癥的生物標志物產(chǎn)生了重大影響，”首席研究員 Randall J. Bateman 醫(yī)學博士、DIAN-TU 主任和華盛頓大學神經(jīng)病學杰出教授 Charles F. and Joanne Knight 說。“該藥物將多種阿爾茨海默氏癥生物標志物轉變?yōu)檎５哪芰Ρ砻魉鼘膊∵^程產(chǎn)生了積極影響。效果足夠強大，我們啟動了試驗的開放標簽擴展，因此參與者有機會繼續(xù)使用該藥物去研究它。”
在過去的幾十年里，科學家們將阿爾茨海默氏癥的發(fā)展過程中發(fā)生的變化拼湊在一起，這個過程需要 20 年或更長時間。首先，蛋白質淀粉樣蛋白 β 開始在大腦中形成斑塊。隨后，圍繞大腦和脊髓的腦脊液中的 tau 蛋白和神經(jīng)絲輕鏈水平升高，大腦開始萎縮。然后，在大腦中形成纏結的 tau 蛋白。只有這樣，患有這種疾病的人才會開始表現(xiàn)出記憶力減退和意識模糊的跡象。
在這項研究中，52 名患者被隨機分配到 gantenerumab，這導致大腦中淀粉樣蛋白斑的數(shù)量減少，可溶性 tau 和磷酸化 tau 降低，并減緩了腦脊液中神經(jīng)絲輕鏈水平的上升。神經(jīng)絲輕鏈是反映神經(jīng)的標志物。總體而言，該試驗中gantenerumab的安全性與該研究藥物的其他臨床試驗一致，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問題。
標簽： 阿爾茨海默氏癥藥物
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