一項(xiàng)評(píng)估研究藥物 garetosmab 的多中心國(guó)際 2 期試驗(yàn)表明，它可以顯著減少軟組織發(fā)作，并防止進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良 (FOP) 患者出現(xiàn)新的異常骨形成區(qū)域。
Kathryn Dahir 醫(yī)學(xué)博士，內(nèi)分泌和糖尿病科醫(yī)學(xué)教授，擔(dān)任范德比爾特大學(xué)醫(yī)學(xué)中心的首席研究員，進(jìn)行隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，研究人類單克隆抗體 garetosmab 的有效性和安全性抗體。Garetosmab 與激活素 A(一種體內(nèi)與生長(zhǎng)相關(guān)的蛋白質(zhì))結(jié)合，并阻止其激活 FOP 突變型 ACVR1 的能力。
本周發(fā)表在《自然醫(yī)學(xué)》雜志上的研究結(jié)果給患有這種罕見疾病的人帶來(lái)了希望，這種罕見疾病影響了美國(guó)百萬(wàn)分之一的人。FOP 是由 ACVR1 基因突變引起的，該突變導(dǎo)致全身軟組織(包括肌肉、肌腱和韌帶)中正常骨骼外的骨骼形成異常。
“與安慰劑相比，Garetosmab 使總病變活動(dòng)減少了近 25%，包括新的和現(xiàn)有的病變，并且新骨病變的數(shù)量顯著減少了 90%。預(yù)防新的異位骨對(duì)于治療至關(guān)重要。 FOP 的治療，”Dahir 說(shuō)。“患者報(bào)告的軟組織發(fā)作(伴有發(fā)燒、疼痛、腫脹和僵硬等癥狀)也減少了一半。由于發(fā)作通常先于新病變的形成，我們感到鼓舞的是，這種研究藥物可能有助于預(yù)防FOP 的進(jìn)展。”
“骨骼生長(zhǎng)異常造成的活動(dòng)能力喪失是累積性的，并且逐漸限制了 FOP 患者進(jìn)行最基本活動(dòng)的能力?，F(xiàn)在是時(shí)候讓這些患者及其家人對(duì)可能的治療抱有希望了，這種治療可以使 FOP 患者恢復(fù)健康。” “他們的生活發(fā)生了真正的改變。我感謝參與試驗(yàn)的患者及其家人，我們期待著繼續(xù)收集有關(guān)這種治療的安全性和有效性的證據(jù)。”
在該試驗(yàn)中，參與多中心研究的 44 名被診斷患有 FOP 的成年人每四周接受一次 garetosmab 或安慰劑，并通過(guò)全身正電子發(fā)射斷層掃描 (PET)、氟化鈉和低劑量計(jì)算機(jī)斷層掃描來(lái)評(píng)估新骨病變?；€、8 周、28 周和 56 周時(shí)的斷層掃描 (CT) 掃描。第 28 周時(shí)，所有受試者都開始了開放標(biāo)簽期，在此期間患者和研究人員都知道正在接受哪種治療。安慰劑組的患者可以選擇開始接受 garetosmab。
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