ARMGOPharma,Inc.(ARMGO)是一家臨床階段的生物制藥公司，致力于開發(fā)一種名為Rycals®的新型小分子藥物，該公司今天宣布，第一名患者已入組使用RycalARM210(也稱為S48168)治療兒茶酚胺能多形性室性心動過速(CPVT)的2期概念驗(yàn)證臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)在荷蘭阿姆斯特丹大學(xué)醫(yī)學(xué)中心(AmsterdamUMC)和美國明尼蘇達(dá)州羅徹斯特梅奧診所進(jìn)行，將研究ARM210在CPVT中的安全性和有效性。
CPVT是一種罕見的遺傳性心臟病，會導(dǎo)致心律失常。它影響著1:10,000人，如果不及時(shí)治療，到40歲時(shí)死亡率將達(dá)到30-50%。CPVT是由心肌細(xì)胞內(nèi)鈣處理失調(diào)引起的，主要是由于細(xì)胞內(nèi)鈣釋放通道Ryanodine受體2(RyR2)的突變所致。這種突變導(dǎo)致RyR2通道滲漏，導(dǎo)致運(yùn)動或壓力期間通道打開不當(dāng)，導(dǎo)致嚴(yán)重且往往致命的心律失常。
ARM210是一種潛在的CPVT疾病緩解療法，因?yàn)樗梢孕迯?fù)泄漏的RyR2通道。通過結(jié)合和穩(wěn)定滲漏通道，ARM210可以恢復(fù)正常功能，如動物模型和突變RyR2的高分辨率結(jié)構(gòu)所證明的那樣。除了CPVT之外，ARM210的這種獨(dú)特機(jī)制還可用于其他RyR介導(dǎo)的心臟和骨骼肌疾病，例如遺傳性肌肉疾病Ryanodine受體1相關(guān)肌病(RYR1-RM)。
該試驗(yàn)是ARMGO和CPVT社區(qū)的一個(gè)重要里程碑，有可能為CPVT提供一種疾病緩解治療方法，并驗(yàn)證ARM210對Ryanodine受體的獨(dú)特作用機(jī)制。”ARMGOPharma首席執(zhí)行官GeneMarcantonio醫(yī)學(xué)博士說道。
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