原發(fā)性纖毛運動障礙(PCD)是一種罕見的遺傳性疾病，會導(dǎo)致呼吸道中微小的毛發(fā)狀過濾結(jié)構(gòu)停止工作。結(jié)果，肺部積聚厚厚的粘液，變得更容易受到炎癥和反復(fù)感染的影響，這兩者都會導(dǎo)致長期的肺部損傷。
Thomas W. Ferkol, Jr, MD(北卡羅來納大學(xué)健康中心兒科肺科醫(yī)生、北卡羅來納大學(xué)兒科肺科主任)和 Parion Sciences Inc. 的研究人員最近領(lǐng)導(dǎo)了一項在高滲鹽水中治療原發(fā)性纖毛運動障礙患者的艾瑞洛利的 2 期研究(PCD)。
他們的研究結(jié)果發(fā)表在《柳葉刀呼吸醫(yī)學(xué)》上，表明高滲鹽水中的艾瑞洛利是安全的，并且與單獨使用高滲鹽水相比，原發(fā)性纖毛運動障礙患者的肺功能在 28 天內(nèi)顯著改善。
“在這份手稿之前，只有兩項針對 PCD 治療的隨機對照試驗已發(fā)表，我們目前的大部分實踐通常都是從其他形式的支氣管擴張(如囊性纖維化)中推斷出來的，”Ferkol 說。
CLEAN-PCD 是一項 2 期、隨機、雙盲、安慰劑對照交叉試驗，在全球 32 個成人和兒科護理中心以及大學(xué)醫(yī)院進行。總共 123 名 12 歲或以上患有原發(fā)性纖毛運動障礙的成人和青少年被隨機分配接受艾瑞洛利高滲鹽水組、單用高滲鹽水組、單用艾瑞洛利組或安慰劑組。
Idrevloride 是一種吸入性研究性上皮鈉通道 (ENaC) 抑制劑，其配方旨在水合肺部粘液并通過咳嗽和肺功能改善粘液清除。ENaC 抑制劑在健康志愿者和患有其他呼吸系統(tǒng)疾病(肺部粘液積聚過多，包括原發(fā)性纖毛運動障礙)的患者中進行的多項臨床試驗中具有良好的耐受性。
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