神經(jīng)母細胞瘤兒童新療法的希望

患有被稱為神經(jīng)母細胞瘤的侵襲性癌癥復發(fā)的兒童存活的機會很小。然而，包括瑞典卡羅林斯卡學院的研究人員在內的一個小組現(xiàn)在表明，如果與化療聯(lián)合使用，在人類中耐受性良好的 DHODH 阻滯劑可以治愈小鼠的神經(jīng)母細胞瘤。該研究發(fā)表在JCI Insight雜志上，為這種聯(lián)合療法的臨床試驗鋪平了道路。

神經(jīng)母細胞瘤是神經(jīng)組織的腫瘤，通常在非常年幼的兒童中被診斷出來，通常在兩歲之前。這種疾病是嬰兒中最致命的癌癥。這項新研究表明，參與代謝和 DNA 合成的蛋白質 DHODH(二氫乳清酸脫氫酶)在促進侵襲性神經(jīng)母細胞瘤的腫瘤生長中也發(fā)揮著關鍵作用。

提高生存率的潛力

“通過使用特定的 DHODH 阻滯劑進行靶向治療，我們在不同的細胞和動物研究中表明，癌細胞會死亡，并且腫瘤會停止生長，”卡羅林斯卡學院婦女和兒童健康系高級研究員 Ninib Baryawno 說。該研究的通訊作者。“這是非常有希望的，因為 DHODH 阻滯劑已被證明在其他疾病的臨床試驗中具有良好的耐受性。”

當研究人員將 DHODH 阻滯劑與已經(jīng)用于治療患有神經(jīng)母細胞瘤的兒童的化學療法相結合時，他們成功地治愈了患有這種疾病的侵襲性變異的小鼠。

“這種聯(lián)合療法應該在臨床上進行測試，因為它有可能提高神經(jīng)母細胞瘤兒童的生存率，”Baryawno 說。“這是非常需要的，因為不幸的是，目前的治療方法使復發(fā)的存活機會很小。”

該研究是與美國麻省總醫(yī)院和哈佛干細胞研究所的研究人員密切合作進行的。波士頓的資深作者之一大衛(wèi)賽克斯評論道：

“這是一個令人興奮的發(fā)現(xiàn)，具有幫助患者的真正潛力。它也強調了國際合作的重要性。”

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