單劑量基因療法可能會(huì)改變患有血友病 B 的成年人的生活

根據(jù)賓夕法尼亞大學(xué)佩雷??爾曼醫(yī)學(xué)院的研究人員和一組多中心研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表的一項(xiàng)國(guó)際III 期臨床試驗(yàn)的結(jié)果，患有血友病 B 的成年人在接受一次基因治療后，出血次數(shù)平均下降了 71%。

血友病是一種遺傳性疾病，會(huì)限制血液凝結(jié)的能力，影響美國(guó)約 30,000 人，其中大部分為男性。如果不及時(shí)治療，血友病會(huì)導(dǎo)致自發(fā)性出血，尤其是關(guān)節(jié)內(nèi)出血，久而久之，會(huì)導(dǎo)致疼痛的關(guān)節(jié)損傷和行動(dòng)不便。

血友病 B 是由缺乏凝血因子 IX 引起的?；虔煼墒垢闻K產(chǎn)生凝血因子 IX，從而使血液凝結(jié)并保護(hù)患者免于頻繁出血。

“我們從這項(xiàng)研究的患者身上看到，在接受基因治療輸注后的幾天內(nèi)，基因治療就開(kāi)始生根發(fā)芽，他們的身體開(kāi)始有生以來(lái)第一次產(chǎn)生 IX 因子，”這項(xiàng)研究的調(diào)查員兼主要作者、醫(yī)學(xué)博士、理學(xué)碩士、血液科主任兼賓夕法尼亞血液病中心和賓夕法尼亞綜合血友病項(xiàng)目的臨床主任 Adam Cuker 說(shuō)。

“我們始終要謹(jǐn)慎使用‘治愈’這個(gè)詞，特別是在我們獲得更長(zhǎng)時(shí)間的隨訪數(shù)據(jù)之前，但對(duì)于許多患者來(lái)說(shuō)，它改變了他們的生活。”

經(jīng)過(guò)至少一年的隨訪，研究參與者在接受基因治療后出血率平均降低了 71%，而前一年他們接受的是預(yù)防性輸注凝血因子 IX(該疾病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法)。研究中的 45 名患者中有超過(guò)一半在接受基因治療后沒(méi)有出現(xiàn)任何出血。

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