基因治療的概念及種類（基因治療的概念）

關(guān)于基因治療的概念及種類，基因治療的概念這個問題很多朋友還不知道，今天小六來為大家解答以上的問題，現(xiàn)在讓我們一起來看看吧！

1、■什么是基因？ 含特定遺傳信息的核苷酸序列，是遺傳物質(zhì)的最小功能單位。

2、除某些病毒的基因由核糖核酸（RNA）構(gòu)成以外，多數(shù)生物的基因由脫氧核糖核酸（DNA）構(gòu)成，并在染色體上作線狀排列。

3、基因一詞通常指染色體基因。

4、在真核生物中，由于染色體都在細(xì)胞核內(nèi)，所以又稱為核基因。

5、位于線粒體和葉綠體等細(xì)胞器中的基因則稱為染色體外基因、核外基因或細(xì)胞質(zhì)基因，也可以分別稱為線粒體基因、質(zhì)粒和葉綠體基因。

6、 在通常的二倍體的細(xì)胞或個體中，能維持配子或配子體正常功能的最低數(shù)目的一套染色體稱為染色體組或基因組，一個基因組中包含一整套基因。

7、相應(yīng)的全部細(xì)胞質(zhì)基因構(gòu)成一個細(xì)胞質(zhì)基因組，其中包括線粒體基因組和葉綠體基因組等。

8、原核生物的基因組是一個單純的DNA或RNA分子，因此又稱為基因帶，通常也稱為它的染色體。

9、 基因在染色體上的位置稱為座位，每個基因都有自己特定的座位。

10、凡是在同源染色體上占據(jù)相同座位的基因都稱為等位基因。

11、在自然群體中往往有一種占多數(shù)的（因此常被視為正常的）等位基因，稱為野生型基因；同一座位上的其他等位基因一般都直接或間接地由野生型基因通過突變產(chǎn)生，相對于野生型基因，稱它們?yōu)橥蛔冃突颉?/p>

12、在二倍體的細(xì)胞或個體內(nèi)有兩個同源染色體，所以每一個座位上有兩個等位基因。

13、如果這兩個等位基因是相同的，那么就這個基因座位來講，這種細(xì)胞或個體稱為純合體；如果這兩個等位基因是不同的，就稱為雜合體。

14、在雜合體中，兩個不同的等位基因往往只表現(xiàn)一個基因的性狀，這個基因稱為顯性基因，另一個基因則稱為隱性基因。

15、在二倍體的生物群體中等位基因往往不止兩個，兩個以上的等位基因稱為復(fù)等位基因。

16、不過有一部分早期認(rèn)為是屬于復(fù)等位基因的基因，實際上并不是真正的等位，而是在功能上密切相關(guān)、在位置上又鄰接的幾個基因，所以把它們另稱為擬等位基因。

17、某些表型效應(yīng)差異極少的復(fù)等位基因的存在很容易被忽視，通過特殊的遺傳學(xué)分析可以分辨出存在于野生群體中的幾個等位基因。

18、這種從性狀上難以區(qū)分的復(fù)等位基因稱為同等位基因。

19、許多編碼同工酶的基因也是同等位基因。

20、 屬于同一染色體的基因構(gòu)成一個連鎖群(見連鎖和交換)。

21、基因在染色體上的位置一般并不反映它們在生理功能上的性質(zhì)和關(guān)系，但它們的位置和排列也不完全是隨機的。

22、在細(xì)菌中編碼同一生物合成途徑中有關(guān)酶的一系列基因常排列在一起，構(gòu)成一個操縱子（見基因調(diào)控）；在人、果蠅和小鼠等不同的生物中，也常發(fā)現(xiàn)在作用上有關(guān)的幾個基因排列在一起，構(gòu)成一個基因復(fù)合體或基因簇或者稱為一個擬等位基因系列或復(fù)合基因。

23、 功能、類別和數(shù)目 到目前為止在果蠅中已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的基因不下于1000個， 在大腸桿菌中已經(jīng)定位的基因大約也有1000個，由基因決定的性狀雖然千差萬別，但是許多基因的原初功能卻基本相同。

24、 功能 1945年G.W.比德爾通過對脈孢菌的研究，提出了一個基因一種酶假設(shè)，認(rèn)為基因的原初功能都是決定蛋白質(zhì)的一級結(jié)構(gòu)（即編碼組成肽鏈的氨基酸序列）。

25、這一假設(shè)在50年代得到充分的驗證。

26、 類別 60年代初F.雅各布和J.莫諾發(fā)現(xiàn)了調(diào)節(jié)基因。

27、把基因區(qū)分為結(jié)構(gòu)基因和調(diào)節(jié)基因是著眼于這些基因所編碼的蛋白質(zhì)的作用：凡是編碼酶蛋白、血紅蛋白、膠原蛋白或晶體蛋白等蛋白質(zhì)的基因都稱為結(jié)構(gòu)基因；凡是編碼阻遏或激活結(jié)構(gòu)基因轉(zhuǎn)錄的蛋白質(zhì)的基因都稱為調(diào)節(jié)基因。

28、但是從基因的原初功能這一角度來看，它們都是編碼蛋白質(zhì)。

29、根據(jù)原初功能（即基因的產(chǎn)物）基因可分為：①編碼蛋白質(zhì)的基因。

30、包括編碼酶和結(jié)構(gòu)蛋白的結(jié)構(gòu)基因以及編碼作用于結(jié)構(gòu)基因的阻遏蛋白或激活蛋白的調(diào)節(jié)基因。

31、②沒有翻譯產(chǎn)物的基因。

32、轉(zhuǎn)錄成為RNA以后不再翻譯成為蛋白質(zhì)的轉(zhuǎn)移核糖核酸(tRNA)基因和核糖體核酸（rRNA）基因：③不轉(zhuǎn)錄的DNA區(qū)段。

33、如啟動區(qū)、操縱基因等等。

34、前者是轉(zhuǎn)錄時RNA多聚酶開始和DNA結(jié)合的部位；后者是阻遏蛋白或激活蛋白和DNA結(jié)合的部位。

35、已經(jīng)發(fā)現(xiàn)在果蠅中有影響發(fā)育過程的各種時空關(guān)系的突變型，控制時空關(guān)系的基因有時序基因 、格局基因 、選擇基因等（見發(fā)生遺傳學(xué)）。

36、 一個生物體內(nèi)的各個基因的作用時間常不相同，有一部分基因在復(fù)制前轉(zhuǎn)錄，稱為早期基因；有一部分基因在復(fù)制后轉(zhuǎn)錄，稱為晚期基因。

37、一個基因發(fā)生突變而使幾種看來沒有關(guān)系的性狀同時改變，這個基因就稱為多效基因。

38、 數(shù)目 不同生物的基因數(shù)目有很大差異，已經(jīng)確知RNA噬菌體MS2只有3個基因，而哺乳動物的每一細(xì)胞中至少有100萬個基因。

39、但其中極大部分為重復(fù)序列，而非重復(fù)的序列中，編碼肽鏈的基因估計不超過10萬個。

40、除了單純的重復(fù)基因外，還有一些結(jié)構(gòu)和功能都相似的為數(shù)眾多的基因，它們往往緊密連鎖，構(gòu)成所謂基因復(fù)合體或叫做基因家族。

41、 相互作用 生物的一切表型都是蛋白質(zhì)活性的表現(xiàn)。

42、換句話說，生物的各種性狀幾乎都是基因相互作用的結(jié)果。

43、所謂相互作用，一般都是代謝產(chǎn)物的相互作用，只有少數(shù)情況涉及基因直接產(chǎn)物，即蛋白質(zhì)之間的相互作用。

44、 非等位基因的相互作用 依據(jù)非等位基因相互作用的性質(zhì)可以將它們歸納為： ①互補基因。

45、若干非等位基因只有同時存在時才出現(xiàn)某一性狀，其中任何一個發(fā)生突變時都會導(dǎo)致同一突變型性狀，這些基因稱為互補基因。

46、 ②異位顯性基因。

47、影響同一性狀的兩個非等位基因在一起時，得以表現(xiàn)性狀的基因稱為異位顯性基因或稱上位基因。

48、 ③累加基因。

49、對于同一性狀的表型來講，幾個非等位基因中的每一個都只有部分的影響，這樣的幾個基因稱為累加基因或多基因。

50、在累加基因中每一個基因只有較小的一部分表型效應(yīng)，所以又稱為微效基因。

51、相對于微效基因來講，由單個基因決定某一性狀的基因稱為主效基因。

52、 ④修飾基因。

53、本身具有或者沒有任何表型效應(yīng)，可是和另一突變基因同時存在便會影響另一基因的表現(xiàn)程度的基因。

54、如果本身具有同一表型效應(yīng)則和累加基因沒有區(qū)別。

55、 ⑤抑制基因。

56、一個基因發(fā)生突變后使另一突變基因的表型效應(yīng)消失而恢復(fù)野生型表型，稱前一基因為后一基因的抑制基因。

57、如果前一基因本身具有表型效應(yīng)則抑制基因和異位顯性基因沒有區(qū)別。

58、 ⑥調(diào)節(jié)基因。

59、一個基因如果對另一個或幾個基因具有阻遏作用或激活作用則稱該基因為調(diào)節(jié)基因。

60、調(diào)節(jié)基因通過對被調(diào)節(jié)的結(jié)構(gòu)基因轉(zhuǎn)錄的控制而發(fā)揮作用。

61、具有阻遏作用的調(diào)節(jié)基因不同于抑制基因，因為抑制基因作用于突變基因而且本身就是突變基因，調(diào)節(jié)基因則作用于野生型基因而且本身也是野生型基因。

62、 ⑦微效多基因。

63、影響同一性狀的基因為數(shù)較多，以致無法在雜交子代中明顯地區(qū)分它們的類型，這些基因統(tǒng)稱為微效多基因或稱多基因。

64、 ⑧背景基因型。

65、從理論上看，任何一個基因的作用都要受到同一細(xì)胞中其他基因的影響。

66、除了人們正在研究的少數(shù)基因以外，其余的全部基因構(gòu)成所謂的背景基因型或稱殘余基因型。

67、 等位基因的相互作用 1932年H.J.馬勒依據(jù)突變型基因與野生型等位基因的關(guān)系歸納為無效基因、亞效基因、超效基因、新效基因和反效基因。

68、 ①無效基因。

69、不能產(chǎn)生野生型表型的、完全失去活性的突變型基因。

70、一般的無效基因卻能通過回復(fù)突變而成為野生型基因。

71、 ②亞效基因。

72、表型效應(yīng)在性質(zhì)上相同于野生型，可是在程度上次于野生型的突變型基因。

73、 ③超效基因。

74、表型效應(yīng)超過野生型等位基因的突變型基因。

75、 ④新效基因。

76、產(chǎn)生野生型等位基因所沒有的新性狀的突變型基因。

77、 ⑤反效基因。

78、作用和野生型等位基因相對抗的突變型基因。

79、 ⑥鑲嵌顯性。

80、對于某一性狀來講，一個等位基因影響身體的一個部分，另一等位基因則影響身體的另一部分，而在雜合體中兩個部分都受到影響的現(xiàn)象稱為鑲嵌顯性。

81、 基因和環(huán)境因素的相互作用 基因作用的表現(xiàn)離不開內(nèi)在的和外在的環(huán)境的影響。

82、在具有特定基因的一群個體中，表現(xiàn)該基因性狀的個體的百分?jǐn)?shù)稱為外顯率；在具有特定基因而又表現(xiàn)該一性狀的個體中，對于該一性狀的表現(xiàn)程度稱為表現(xiàn)度。

83、外顯率和表現(xiàn)度都受內(nèi)在環(huán)境和外在環(huán)境的影響。

84、 內(nèi)在環(huán)境 指生物的性別、年齡等條件以及背景基因型。

85、 ①性別。

86、性別對于基因作用的影響實際上是性激素對基因作用的影響。

87、性激素為基因所控制，所以實質(zhì)上這些都是基因相互作用的結(jié)果。

88、 ②年齡。

89、人類中各個基因顯示它的表型的年齡有很大的區(qū)別。

90、 ③背景基因型。

91、通過選擇，可以改變動植物品系的某一遺傳性狀的外顯率和表現(xiàn)度，說明一些基因的作用往往受到一系列修飾基因或者背景基因型的影響。

92、 由于背景基因型的差異而造成的影響，在下述3種情況中可以減低到最低限度：由高度近交得來的純系；一卵雙生兒；無性繁殖系（包括某些高等植物的無性繁殖系、微生物的無性繁殖系以及高等動物的細(xì)胞株）。

93、用這些體系作為實驗系統(tǒng)，可以更為明確地顯示環(huán)境因素的影響，更為確切地說明某一基因的作用。

94、雙生兒法在人類遺傳學(xué)中的應(yīng)用及純系生物在遺傳學(xué)和許多生物學(xué)研究中的應(yīng)用都是根據(jù)這一原理。

95、 外在環(huán)境 ①溫度。

96、溫度敏感突變型只能在某些溫度中表現(xiàn)出突變型的性狀，對于一般的突變型來說，溫度對于基因的作用也有程度不等的影響。

97、②營養(yǎng)。

98、家兔脂肪的黃色決定于基因y的純合狀態(tài)以及食物中的葉黃素的存在。

99、如果食物中不含有葉黃素，那么yy純合體的脂肪也并不呈黃色。

100、y基因的作用顯然和葉黃素的同化有關(guān)。

101、 演化 就細(xì)胞中DNA的含量來看，一般愈是低等的生物含量愈低，愈是高等的生物含量愈高。

102、就基因的數(shù)量和種類來講，一般愈是低等的生物愈少，愈是高等的生物愈多。

103、DNA含量和基因數(shù)的增加與生理功能的逐漸完備是密切相關(guān)的。

104、 基因最初是一個抽象的符號，后來證實它是在染色體上占有一定位置的遺傳的功能單位。

105、大腸桿菌乳糖操縱子中的基因的分離和離體條件下轉(zhuǎn)錄的實現(xiàn)進(jìn)一步說明基因是實體。

106、今已可以在試管中對基因進(jìn)行改造（見重組DNA技術(shù)）甚至人工合成基因。

107、對基因的結(jié)構(gòu)、功能、重組、突變以及基因表達(dá)的調(diào)控和相互作用的研究始終是遺傳學(xué)研究的中心課題。

108、 ■什么是基因治療？ 在認(rèn)識和熟練使用遺傳生物學(xué)單位基因的新近進(jìn)展后，它已經(jīng)為科學(xué)家去改變病人的遺傳物質(zhì)，以達(dá)到治病防病的目的邁向新的一步。

109、基因治療的一個主要目標(biāo)是用一種缺陷基因的健康復(fù)制去提供給細(xì)胞。

110、這一方法是革命性的：醫(yī)生試圖通過改變病人細(xì)胞的遺傳物質(zhì)，來代替給病人治療或控制遺傳疾病的藥物，最終達(dá)到醫(yī)治病人疾病的根本目的。

111、 幾百個主要健康問題受到基因功能的影響。

112、在將來，基因治療能被用于醫(yī)治許多這類疾病。

113、理論上講為了防止遺傳缺陷傳給下一代，還能用于改變胚胎細(xì)胞（蛋或種子）。

114、然而，胚胎家系基因治療的可能性受到困難的倫理道德、社會問題和技術(shù)障礙牽制。

115、 基因治療還作為藥物輸送系統(tǒng)使用，為了做到這點，產(chǎn)生有用物質(zhì)的基因?qū)⒈磺哆M(jìn)病人細(xì)胞的DNA中。

116、例如，在血管外科中，產(chǎn)生抗凝血因子的基因能被嵌入血管細(xì)胞家系的DNA中，有助于防止血栓的形成。

117、許多其它疾病可使用這一般方法治療來提高本身的可靠性。

118、 當(dāng)醫(yī)療治療提高到分子水平時，藥物輸送使用基因治療能節(jié)約時間減低成本。

119、為收集大量的基因蛋白產(chǎn)品、提純產(chǎn)品、合成藥物和對病人的管理縮短了時間減少了復(fù)雜的工藝加工。

120、 然而，基因治療仍是處于極端新的和高度的實驗階段。

121、被批準(zhǔn)的試驗數(shù)量是小的，今天只有少量的病人曾得到過治療。

122、 目前基因治療實驗的基本步驟 在目前的某些實驗中，從病人的血液或骨髓中取出細(xì)胞，并在加速繁殖的實驗條件下生長。

123、然后，把需要的基因借助于不起作用的病毒嵌進(jìn)細(xì)胞。

124、選擇出獲得成功改變的細(xì)胞再加速繁殖，再回到病人的體內(nèi)。

125、另一種情況，脂質(zhì)體（脂肪顆粒）或不起作用的病毒可被用于把基因直接輸進(jìn)病人體內(nèi)細(xì)胞。

126、 基因治療的基本要求 基因治療的潛力 基因治療為治愈人類疾病提供了新的范例。

127、不是通過制劑與基因產(chǎn)品或自身基因產(chǎn)品相互作用來改變疾病的表現(xiàn)型，而是基因治療理論上能修正特殊基因，導(dǎo)致沿著簡單化的管理治愈疾病。

128、開始基因治療是針對治療遺傳性疾病，但目前對廣泛性的疾病進(jìn)行研究，包括癌癥、外周血管疾病、關(guān)節(jié)炎、神經(jīng)變性疾病和其它后天疾病。

129、 基因確認(rèn)和克隆 即使基因治療戰(zhàn)略性的范圍是相當(dāng)多樣化，成功的基因治療也需要一定的關(guān)鍵的基本要素。

130、其中最重要的要素是必須確認(rèn)和克隆有關(guān)的基因。

131、直到人類基因組計劃完成，基因的有效度才被利用。

132、但仍然等到涉及疾病的相關(guān)基因被確認(rèn)和克隆出來才開始實施基因治療戰(zhàn)略。

133、 轉(zhuǎn)基因和基因表達(dá) 一旦確認(rèn)和克隆出基因，下一步必須表達(dá)出來。

134、有關(guān)轉(zhuǎn)基因和基因表達(dá)的效率屬于基因治療研究的前沿問題。

135、最近基因治療領(lǐng)域的許多爭論圍繞把所希望的基因轉(zhuǎn)入合適的細(xì)胞中，然后為疾病治療獲得滿意的表達(dá)水平。

136、希望將來對轉(zhuǎn)基因和特殊組織基因表達(dá)的研究將在主要基因治療試驗中解決這一課題。

137、基因治療戰(zhàn)略的其它認(rèn)識包括：充分掌握靶點疾病的發(fā)病機理，潛在的基因治療副作用，理解接受基因治療的靶細(xì)胞。

138、 術(shù)語： 與大多數(shù)領(lǐng)域一樣，基因治療有專門的術(shù)語，下列提供的將闡明某些最普通術(shù)語的意思。

139、 體外轉(zhuǎn)基因： 把遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)至寄主外部的細(xì)胞。

140、經(jīng)遺傳物質(zhì)移植后的細(xì)胞再回到寄主中。

141、這個術(shù)語還被稱為轉(zhuǎn)基因的非直接方法。

142、 體內(nèi)轉(zhuǎn)基因 ： 遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)入寄主體內(nèi)的細(xì)胞。

143、這還被稱為轉(zhuǎn)基因的直接方法。

144、 基因治療： 把選擇過的基因轉(zhuǎn)入具有改善或治愈疾病希望的寄主中。

145、 細(xì)胞治療（基因組治療）： 把未經(jīng)遺傳性修正的完整的細(xì)胞轉(zhuǎn)入寄主中，使被轉(zhuǎn)移的細(xì)胞將產(chǎn)生促進(jìn)與寄主結(jié)合并改善寄主功能的希望。

146、 體細(xì)胞轉(zhuǎn)化： 把基因轉(zhuǎn)入非種系組織中，它具有校正病人疾病狀態(tài)的希望。

147、 種系基因： 把基因轉(zhuǎn)入種系組織中（蛋或胚胎），它有希望改變下一代的基因組。

148、 轉(zhuǎn)基因： 在轉(zhuǎn)基因?qū)嶒炛?，選擇試驗基因。

149、例如，如果你給患苯并酮尿癥病人治病，你可計劃把一校正過的苯丙氨酸羥基酶基因譯本移入肝細(xì)胞中。

150、在這個例子中，苯丙氨酸羥基酶的校正譯本就是轉(zhuǎn)基因。

151、 報告基因： 常用于試驗基因轉(zhuǎn)換效率的基因。

152、例子是luceriferase, --半乳糖和氯氨素乙烯轉(zhuǎn)化酶。

153、 基因轉(zhuǎn)化載體： 基因被轉(zhuǎn)移進(jìn)細(xì)胞的機理。

154、 轉(zhuǎn)化率： 正在表達(dá)所期望的轉(zhuǎn)基因百分率。

本文分享完畢，希望對大家有所幫助。

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