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對肌營養(yǎng)不良癥的新見解指出了潛在的治療途徑

導讀 按質量計算,健康人平均有 54% 是肌肉,但患有肌營養(yǎng)不良癥(一種無法治愈的遺傳性疾病)的人在疾病的末期幾乎沒有肌肉。洛克菲勒大學的新...

按質量計算,健康人平均有 54% 是肌肉,但患有肌營養(yǎng)不良癥(一種無法治愈的遺傳性疾病)的人在疾病的末期幾乎沒有肌肉。洛克菲勒大學的新研究提供了有關導致患者肌肉退化的原因的見解,并為藥物開發(fā)提供了潛在的途徑。

在最近發(fā)表在《自然通訊》雜志上的研究中,西德尼·斯特里克蘭教授領導的研究小組發(fā)現(xiàn)了一組蛋白質,其功能似乎可以促進肌肉的產生。

“某些稀有干細胞有可能轉化為脂肪或肌肉,我們發(fā)現(xiàn)這一決定取決于一種稱為層粘連蛋白的蛋白質復合物,”斯特里克蘭帕特里夏和約翰·羅森沃爾德神經生物學實驗室前博士后、第一作者姚耀說。和遺傳學,現(xiàn)在是明尼蘇達大學的助理教授。

“我們在小鼠身上的實驗表明,有可能開發(fā)出新的藥物,通過作用于層粘連蛋白途徑,可以緩解肌營養(yǎng)不良癥的許多癥狀。”

肌肉發(fā)達的命運

肌肉由數(shù)百萬個緊密堆積的細胞組成。即使在成年人中,這些細胞也會不斷再生,以修復可能由于運動或受傷等任何原因造成的損傷。雖然大多數(shù)新的肌肉細胞源自一種只產生肌肉的干細胞,但一小部分來自周細胞和 PIC,它們是可以變成肌肉或脂肪的罕見干細胞群。

決定這些干細胞分化為肌肉還是脂肪的過程與肌營養(yǎng)不良癥有關,但它們的分子基礎在很大程度上尚不清楚。

研究人員此前利用小鼠模型表明,全身層粘連蛋白的缺失至少會導致某些形式的肌營養(yǎng)不良癥。Yao 和他的同事重點研究了層粘連蛋白在周細胞和 PIC 中的作用。

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