根據(jù)《自然醫(yī)學(xué)》發(fā)表的一項(xiàng)臨床試驗(yàn)，托沃拉非尼藥物可能會(huì)阻止某些兒童腦腫瘤的生長或縮小。
根據(jù)美國國立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤約占兒童腦腫瘤的 30%，而 BRAF 基因突變是腫瘤最常見的遺傳驅(qū)動(dòng)因素。
一些兒童低級(jí)別膠質(zhì)瘤可以通過手術(shù)切除治愈，但對(duì)于許多兒童來說，腫瘤的位置使得癌癥無法手術(shù)。據(jù)美國腦腫瘤協(xié)會(huì)稱，患有無法手術(shù)的腫瘤的兒童在生命的最初幾年通常需要進(jìn)行多輪化療或放療。
在這項(xiàng)研究中，100 多名患有 BRAF 突變引起的低度腦腫瘤的 6 個(gè)月至 25 歲年輕人每周接受一次托沃拉非尼治療，托沃拉非尼通過抑制相關(guān) RAF 基因的表達(dá)發(fā)揮作用。這種新藥不會(huì)像第一代 RAF 抑制劑那樣引起 BRAF 融合的反常激活，這一發(fā)現(xiàn)最初由 Waanders 和她的團(tuán)隊(duì)在2013 年發(fā)表在《美國國家科學(xué)院院刊》上的一項(xiàng)研究中報(bào)道。
研究顯示，平均三個(gè)月后，67% 的試驗(yàn)參與者對(duì)該藥物產(chǎn)生了反應(yīng)。37% 的參與者腫瘤體積顯著減小， 26% 的參與者腫瘤生長停止。
血液學(xué)、腫瘤學(xué)部兒科副教授 Angela Waanders(醫(yī)學(xué)博士、公共衛(wèi)生碩士)表示，研究結(jié)果表明托沃拉非尼對(duì)于許多其他治療沒有幫助的低級(jí)別兒科神經(jīng)膠質(zhì)瘤患者來說可能是一個(gè)很好的治療選擇和干細(xì)胞移植，他是該研究的合著者。
“除了反應(yīng)率之外，值得注意的是，這是一種每周一次的藥物，與市場(chǎng)上其他類似的抑制劑不同，”羅伯特·H·盧里綜合癌癥中心的成員萬德斯說。西北大學(xué)。
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