科學(xué)家為潛在的阿爾茨海默病治療開發(fā)基因組編輯策略

由科技大學(xué) (HKUST)科學(xué)家領(lǐng)導(dǎo)的國際研究小組開發(fā)了一種使用全腦基因組編輯技術(shù)的新策略，可以減少轉(zhuǎn)基因 AD 小鼠模型中的阿爾茨海默病 (AD) 病理。這項(xiàng)先進(jìn)技術(shù)提供了巨大的潛力，可以轉(zhuǎn)化為 AD 患者的新型長效治療方法。

僅在中國，估計(jì)就有超過 500,000 名患者患有遺傳性 AD——家族性阿爾茨海默病 (FAD)，這是一種與家族史高度相關(guān)的先天性 AD。盡管 FAD 有明確的遺傳原因，并且可以在認(rèn)知問題出現(xiàn)之前被診斷出來，但目前還沒有有效的治療方法。

使用基因組編輯技術(shù)[1]作為由遺傳突變引起的疾病(如 FAD)的治療策略具有巨大的潛力。它對于在癥狀出現(xiàn)之前糾正引起疾病的基因突變特別有用，因此它被認(rèn)為是“一勞永逸”的治療方法，因?yàn)樗男Ч梢猿掷m(xù)一生。然而，一些障礙阻礙了它的臨床開發(fā)和應(yīng)用——最顯著的是缺乏一種有效、高效和非侵入性的方法來將基因組編輯劑輸送到大腦中。此外，現(xiàn)有的基因組編輯技術(shù)無法在整個大腦中產(chǎn)生有益的結(jié)果。

近日，科大研究與發(fā)展副校長葉南希教授領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種新的基因組編輯系統(tǒng)，不僅可以跨越血腦屏障，還可以為整個系統(tǒng)提供優(yōu)化的基因組編輯工具。腦。該策略使用新設(shè)計(jì)的基因組編輯載體，通過單次非侵入性靜脈注射實(shí)現(xiàn)高效的全腦基因組編輯。這有效地破壞了 AD 小鼠模型中由 FAD 引起的突變，并改善了整個大腦的 AD 病理，為該疾病的新療法開發(fā)鋪平了道路。

同時，研究小組還在小鼠模型中發(fā)現(xiàn)，淀粉樣蛋白(一種被認(rèn)為是驅(qū)動 AD 神經(jīng)的蛋白質(zhì))在治療后 6 個月內(nèi)保持低水平(約占其正常壽命的 1/3)，這表明這種單-射擊基因組編輯策略具有持久的影響。更重要的是，到目前為止，在小鼠身上沒有檢測到副作用。

“作為首個有效的全腦基因組編輯來緩解整個大腦的阿爾茨海默病病理，這確實(shí)是一個令人興奮的發(fā)展，”葉教授說，他也是晨興生命科學(xué)教授和國家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任科技大學(xué)分子神經(jīng)科學(xué)實(shí)驗(yàn)室。“我們的工作是使用基因組編輯治療遺傳性腦部疾病的一個重要里程碑，并有助于開發(fā)針對遺傳性神經(jīng)退行性疾病的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)。”

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