基因治療方法顯示出治療 ALS 的前景

肌萎縮側(cè)索硬化癥 (ALS) 是一種神經(jīng)退行性疾病，其特征是大腦和脊髓中負責自主運動和肌肉控制的運動神經(jīng)元進行性喪失。

在 2022 年 7 月 11 日發(fā)表在Theranostics雜志上的一項新研究中，加州大學圣地亞哥分校醫(yī)學院的研究人員報告說，加州大學圣地亞哥分校開發(fā)的一種基因治療方法顯著延遲了家族性人源化小鼠和大鼠模型的疾病發(fā)作。 ALS，一種遺傳性疾病，在家庭中傳播。(大多數(shù) ALS 病例是零星的，原因不明，但環(huán)境和遺傳因素可能起作用。)

在之前的研究中，資深作者、加州大學圣地亞哥分校醫(yī)學院麻醉學系兼職教授、弗吉尼亞州圣地亞哥醫(yī)療保健系統(tǒng)研究健康科學家 Brian P. Head 博士及其同事跨越了一個基因工程小鼠模型用ALS的轉(zhuǎn)基因小鼠模型表達一種稱為caveolin-1的神經(jīng)保護蛋白。雙轉(zhuǎn)基因模型表現(xiàn)出更好的運動功能和更長的存活率。

最新工作涉及將攜帶突觸蛋白-Caveolin-1 cDNA (AAV9-SynCav1) 的無害腺相關(guān)病毒載體注射到家族性 ALS 小鼠的脊髓中，以觀察它是否會延緩疾病進展并保持體力和活動能力。

研究人員發(fā)現(xiàn) SynCav1 保護和保存了小鼠的脊髓運動神經(jīng)元并延長了壽命。隨后用 ALS 大鼠模型進行的實驗產(chǎn)生了類似的結(jié)果。

“這些數(shù)據(jù)表明，SynCav1 可能作為一種新的基因療法，用于治療 ALS 和其他形式的病因不明的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病的神經(jīng)退行性疾病，”作者寫道，并提倡進一步研究。

Theranostics論文遵循 2021 年發(fā)表在Molecular Therapy-Methods & Clinical Development上的一項研究，其中 Head 及其同事使用 SynCav1 基因治療方法來預防阿爾茨海默病 (AD)小鼠模型的學習和記憶喪失，這是邁向最終的關(guān)鍵一步在患有神經(jīng)退行性疾病的人類身上測試這種方法。

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