一種基于基因的新型預(yù)后工具 用于小兒急性髓系白血病的個(gè)性化治療

隨著我們對(duì) AML 生物學(xué)、細(xì)胞遺傳學(xué)和分子譜的理解以及新治療方案的不斷發(fā)展，相應(yīng)地調(diào)整預(yù)后工具變得勢(shì)在必行。

在游華博士(中國重慶醫(yī)科大學(xué)附屬兒童醫(yī)院)領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)研究中，他和他的實(shí)驗(yàn)室成員成功引入了一種獨(dú)立于細(xì)胞遺傳學(xué)異常和基因突變而運(yùn)作的五基因轉(zhuǎn)錄特征。這一特征有可能在診斷時(shí)查明可能出現(xiàn)不良預(yù)后的兒科 AML 患者。

通過內(nèi)部驗(yàn)證集以及兩個(gè)外部驗(yàn)證集的成功驗(yàn)證，確認(rèn)了模型的有效性。特別值得注意的是外部驗(yàn)證集之一，其中涉及的日本人群的遺傳背景與模型訓(xùn)練隊(duì)列的遺傳背景完全不同。

在訓(xùn)練和內(nèi)部驗(yàn)證隊(duì)列中，風(fēng)險(xiǎn)模型保持了多變量分析的預(yù)測(cè)能力，并在傳統(tǒng)細(xì)胞分子 COG 分類的背景下增強(qiáng)了風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測(cè)。這種改善在僅接受化療的亞組中尤其明顯。

“為了得出上述結(jié)論，我們對(duì)幾種現(xiàn)有的 AML 預(yù)后模型進(jìn)行了詳細(xì)分析，并將其與我們自己的模型進(jìn)行了比較。根據(jù)每個(gè)患者的 2022 ELN 風(fēng)險(xiǎn)分層系統(tǒng)和擴(kuò)展的 COG AAML1831 風(fēng)險(xiǎn)分層分配預(yù)后組的過程由于涉及眾多變量，該系統(tǒng)是高度勞動(dòng)密集型的。”

“這個(gè)過程讓我們認(rèn)識(shí)到簡化兒科AML風(fēng)險(xiǎn)分層的重要性。我們相信我們的工作非常重要，我們將繼續(xù)深入研究這一研究領(lǐng)域。”尤博士說。

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