俄勒岡州立大學(xué)的藥物輸送研究人員開發(fā)了一種設(shè)備，有可能改善囊性纖維化等遺傳性肺病患者的基因治療。
在細(xì)胞培養(yǎng)和小鼠模型中，俄勒岡州立大學(xué)藥學(xué)院的科學(xué)家展示了一種可吸入納米粒子霧化的新技術(shù)，該技術(shù)可用于將信使 RNA(支撐 COVID-19 疫苗的技術(shù))攜帶到患者的肺部。
研究人員說，這一發(fā)現(xiàn)很重要，因?yàn)槟壳凹{米顆粒的霧化方法使它們受到剪切應(yīng)力，阻礙了它們封裝遺傳物質(zhì)的能力，并導(dǎo)致它們聚集在肺部的某些區(qū)域而不是均勻地分散。
這項(xiàng)由藥物科學(xué)教授 Gaurav Sahay 領(lǐng)導(dǎo)的研究發(fā)表在ACSNano上。
Sahay 的實(shí)驗(yàn)室研究脂質(zhì)納米顆粒 (LNP) 作為基因傳遞載體，重點(diǎn)關(guān)注囊性纖維化，囊性纖維化是一種進(jìn)行性遺傳性疾病，會導(dǎo)致持續(xù)性肺部感染，影響美國 30,000 人，每年發(fā)現(xiàn)約 1,000 例新病例。
一種有缺陷的基因——囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子(CFTR)——導(dǎo)致了這種疾病，其特征是肺部脫水和粘液積聚阻塞氣道。
脂質(zhì)是含有脂肪尾部的有機(jī)化合物，存在于許多天然油和蠟中，而納米顆粒是尺寸從十億分之一米到百億分之一米不等的微小材料。信使 RNA 向細(xì)胞傳遞制造特定蛋白質(zhì)的指令。
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