確定帕金森氏癥的早期神經(jīng)元功能障礙 有助于早期診斷

來自 IDIBELL 和巴塞羅那大學(xué) (UB) 的研究人員描述了源自帕金森病患者的神經(jīng)元在神經(jīng)之前表現(xiàn)出傳輸受損。在這項研究中，它使用了從患者干細胞分化而來的多巴胺能神經(jīng)元作為模型。

帕金森氏癥是一種以多巴胺能神經(jīng)元死亡為特征的神經(jīng)退行性疾病。這種神經(jīng)元死亡會導(dǎo)致一系列該疾病特有的運動表現(xiàn)，例如震顫、僵硬、運動緩慢或姿勢不穩(wěn)定。在大多數(shù)情況下，該疾病的原因尚不清楚，但是，LRRK2 基因的突變導(dǎo)致 5% 的病例。

目前針對帕金森氏癥的療法側(cè)重于減輕癥狀，但不會阻止其進展。人們認為，在防止神經(jīng)元死亡的最初癥狀出現(xiàn)之前進行早期干預(yù)可以減緩甚至阻止疾病的發(fā)展。然而，目前，診斷是基于癥狀的出現(xiàn)，此時 70% 的神經(jīng)元已經(jīng)丟失。

來自 IDIBELL 和巴塞羅那大學(xué) (UB) 的一組研究人員，由 Antonella Consiglio 博士(IDIBELL 組長、ICREA 學(xué)院研究員、UB 和 IBUB/生物醫(yī)學(xué)研究所醫(yī)學(xué)與健康科學(xué)學(xué)院教授)領(lǐng)導(dǎo)UB)、Angel Raya 博士(IDIBELL 再生醫(yī)學(xué)計劃協(xié)調(diào)員和 ICREA 研究員)和 Jordi Soriano 博士(UB 和巴塞羅那大學(xué)復(fù)雜系統(tǒng)研究所的組長和教授)，以及其他國家和國際合作者已經(jīng)確定了來自遺傳性帕金森病患者的神經(jīng)元在死亡前的早期功能缺陷。根據(jù) Consiglio 博士的說法“，這些發(fā)現(xiàn)為早期診斷打開了大門，這將使我們能夠進行過早干預(yù)，從而減緩神經(jīng)元死亡，

在這項工作中，從健康個體和遺傳性帕金森病患者的干細胞 (iPSC) 分化而來的多巴胺能神經(jīng)元是帕金森病中最脆弱的神經(jīng)元，已被用作模型。研究人員觀察到，這些多巴胺能神經(jīng)元能夠在文化中成熟并形成功能性神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)，無論是在對照還是帕金森病條件下。

然而，在 npj Parkinson's Disease 上發(fā)表的這項工作中，表明來自帕金森病個體的神經(jīng)元更自發(fā)地活躍，并呈現(xiàn)出更多的爆炸事件，例如，整個網(wǎng)絡(luò)同時被激活。所有這一切都發(fā)生在神經(jīng)之前。研究人員認為，這種早期的神經(jīng)元功能障礙可能有助于引發(fā)導(dǎo)致多巴胺能神經(jīng)元死亡的級聯(lián)事件，從而導(dǎo)致帕金森病。此外，這項工作突出了基于 iPSC 的實驗?zāi)Ｐ驮谏窠?jīng)退行性疾病的理解和癥狀前評估方面提供的非凡機會之窗。

標(biāo)簽： 神經(jīng)元功能障礙