子昂健康啟動(dòng)“破圈計(jì)劃”讓大眾了解罕見(jiàn)病

作為“破圈”計(jì)劃的發(fā)起者，子昂健康發(fā)起并推出知乎罕見(jiàn)病專(zhuān)區(qū)、罕見(jiàn)病智庫(kù)等一系列平臺(tái)，打造以患者為中心，醫(yī)生專(zhuān)家、公益組織、大眾平臺(tái)共同參與的內(nèi)容矩陣，面向大眾普及罕見(jiàn)病知識(shí)，提升罕見(jiàn)病知曉率；同時(shí)，在六一兒童節(jié)期間，攜手北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)在知乎發(fā)起的【上知乎回答指定問(wèn)題，為罕見(jiàn)病孩子籌集“快樂(lè)成長(zhǎng)“愿望基金】的活動(dòng)，更是呼吁大眾一起參與到此次的“破圈”行動(dòng)之中。

瑯鈺集團(tuán)副總裁、子昂健康總經(jīng)理戴瑛

讓大眾了解罕見(jiàn)病

為什么要讓大眾了解罕見(jiàn)??？罕見(jiàn)病一般指發(fā)病率低、患病人數(shù)少的疾病，雖然名中包含罕見(jiàn)二字，但實(shí)際上罕見(jiàn)病并不罕見(jiàn)。根據(jù)美國(guó)食品與藥物管理局（FDA）的統(tǒng)計(jì)，全球已知的罕見(jiàn)病約有 7000多種，占人類(lèi)疾病數(shù)量的10%。全球罕見(jiàn)病患者已超過(guò)2.5億，患者中近50%為兒童。

在中國(guó)，由于人口基數(shù)大，因此罕見(jiàn)病患者的絕對(duì)值并不小，約有2000萬(wàn)左右。由罕見(jiàn)病聯(lián)盟牽頭，針對(duì)33種罕見(jiàn)病兩萬(wàn)余患者的分析顯示，將近60%罕見(jiàn)病患者不足20歲，且多為嬰兒期發(fā)病，若積極治療可取得較長(zhǎng)的帶病生存時(shí)間。

中南大學(xué)湘雅醫(yī)院兒科主任，中華醫(yī)學(xué)會(huì)小兒神經(jīng)學(xué)組副組長(zhǎng)彭鏡教授表示：“罕見(jiàn)病‘破圈’可以從幾個(gè)層面來(lái)講。首先，想要攻克一個(gè)罕見(jiàn)病需要非常優(yōu)秀的臨床和科研團(tuán)隊(duì)，第二是做基層醫(yī)生的宣教，第三是針對(duì)患者的科普。希望公眾和媒體能多多關(guān)注罕見(jiàn)病群體，讓社會(huì)有更多機(jī)會(huì)了解他們。”

深圳市兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師、小兒神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域?qū)＜衣沸聡?guó)表示：“目前國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病診療主要有以下幾個(gè)痛點(diǎn)：大多數(shù)醫(yī)務(wù)工作者對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)識(shí)不足導(dǎo)致診斷率比較低、相對(duì)落后區(qū)域的診斷手段比較有限、病人難以找到合適的醫(yī)院合適的醫(yī)生就診、治療罕見(jiàn)病的藥物普遍比較昂貴、納入醫(yī)保的罕見(jiàn)病藥物非常有限等。”路主任提出，對(duì)社會(huì)尤其是幼兒園、小學(xué)老師的科普尤為重要，避免對(duì)罕見(jiàn)病兒童的歧視，歧視并不亞于病痛。“孩子及家長(zhǎng)的心理輔導(dǎo)也非常關(guān)鍵，適當(dāng)?shù)男睦砀深A(yù)可以讓他們接受、并能夠積極的面對(duì)疾病。”

北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)創(chuàng)始人王奕鷗表示，作為曾經(jīng)發(fā)起的“冰桶挑戰(zhàn)“活動(dòng)的機(jī)構(gòu)，基金會(huì)深知罕見(jiàn)病普及的困難重重，但從未放棄探索。她認(rèn)為，“罕見(jiàn)病的認(rèn)知是分圈層的，最核心的是患者和家屬、第二層是醫(yī)生和專(zhuān)家，第三層是公眾。此前無(wú)論是患者醫(yī)生還是其他相關(guān)方在網(wǎng)上搜索罕見(jiàn)病都會(huì)出現(xiàn)很多無(wú)效甚至是錯(cuò)誤信息，因此對(duì)這幾個(gè)圈層的知識(shí)普及沉淀都非常重要。”

即將于6月1日在知乎平臺(tái)正式上線(xiàn)的罕見(jiàn)病專(zhuān)區(qū)“了不起的罕見(jiàn)人生”便是子昂健康“罕見(jiàn)病內(nèi)容矩陣破圈計(jì)劃”近期推進(jìn)的項(xiàng)目之一，知乎華東總經(jīng)理尹雋表示，“作為中文互聯(lián)網(wǎng)高質(zhì)量的問(wèn)答社區(qū)和創(chuàng)作者聚集的原創(chuàng)內(nèi)容平臺(tái)，知乎上已有很多專(zhuān)業(yè)人士在討論罕見(jiàn)病，但對(duì)比罕見(jiàn)病和癌癥這兩個(gè)話(huà)題詞，前者的問(wèn)題收集數(shù)量?jī)H僅達(dá)到了后者的1/20。未來(lái)我們將利用平臺(tái)的跨圈層影響力，開(kāi)設(shè)罕見(jiàn)病問(wèn)答專(zhuān)區(qū)，希望更多的業(yè)內(nèi)專(zhuān)業(yè)人士加入板塊共建，進(jìn)一步推動(dòng)罕見(jiàn)病相關(guān)科普。”

患者組織作為最真實(shí)的患者聲音來(lái)源，在圓桌論壇上也積極發(fā)表了觀(guān)點(diǎn)和意見(jiàn)，切實(shí)講述了他們面臨的就診問(wèn)題和心理壓力。在罕見(jiàn)病內(nèi)容矩陣“破圈”計(jì)劃中，患者組織會(huì)持續(xù)助力患者內(nèi)容孵化，通過(guò)真實(shí)故事使罕見(jiàn)病患者的愿望能夠被大眾聽(tīng)見(jiàn)。

患者組織“亮點(diǎn)連接罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)之家”專(zhuān)注于X連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良，這種罕見(jiàn)病會(huì)造成聽(tīng)覺(jué)和視覺(jué)功能損害、智力減退、行為異常、運(yùn)動(dòng)障礙等問(wèn)題，95%患者為男性。劉軒飛作為患者也作為組織負(fù)責(zé)人表示：“罕見(jiàn)病其實(shí)并沒(méi)有那么罕見(jiàn)，很多人身上都存在一些隱性遺傳問(wèn)題，只是致病或不致病的區(qū)別，我們應(yīng)該把罕見(jiàn)病作為一個(gè)公共衛(wèi)生問(wèn)題來(lái)看待，關(guān)注罕見(jiàn)病就是關(guān)注每一個(gè)人的健康。”他還提到了患者的“病恥感“，因?yàn)樯鐣?huì)大眾的不理解而對(duì)患者及家屬帶來(lái)的隱形歧視，傷害不亞于疾病。組織在今年的5月16日舉辦了中國(guó)第一次該罕見(jiàn)病病友大會(huì)，吸引了很多患者、醫(yī)療醫(yī)藥界的目光；計(jì)劃在七八月進(jìn)行罕見(jiàn)病萬(wàn)里行公益活動(dòng)，通過(guò)采訪(fǎng)患者家庭傳播可以直擊人心的內(nèi)容。

患者組織“深圳市凍力寶貝進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥關(guān)愛(ài)中心”的成員是患有DMD杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良這一罕見(jiàn)病的患者及患者家屬組成，通過(guò)線(xiàn)上服務(wù)和線(xiàn)下服務(wù)與社群互動(dòng)。線(xiàn)下分為四個(gè)板塊“家友薈”、“醫(yī)學(xué)薈”、“政藥薈“、”超能薈“，從知識(shí)科普、政策分享、關(guān)愛(ài)病友再到自我造血多維度推動(dòng)罕見(jiàn)病破圈。DMD杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良會(huì)導(dǎo)致兒童運(yùn)動(dòng)能力下降直至喪失行走能力，主要為男孩患病。會(huì)長(zhǎng)陳功盛表示：“患者組織的專(zhuān)業(yè)、規(guī)范性很重要，合理的與醫(yī)生、政府、科學(xué)家展開(kāi)對(duì)話(huà)才能對(duì)罕見(jiàn)病診療有所幫助，否則會(huì)適得其反。“

發(fā)作性睡病的患者組織“覺(jué)主家“負(fù)責(zé)人暴敏冬表示：“罕見(jiàn)病組織的意義更多在于讓罕見(jiàn)病患者在社會(huì)上能夠有尊嚴(yán)、有質(zhì)量的生活，我們需要的不是被區(qū)別對(duì)待，而是被公平對(duì)待，這是更多罕見(jiàn)病患者的心聲。”發(fā)作性睡病的主要癥狀是白天反復(fù)無(wú)法遏制的困倦，說(shuō)睡就睡，部分患者會(huì)出現(xiàn)猝倒；夜間則會(huì)出現(xiàn)睡眠障礙和睡癱（俗稱(chēng)“鬼壓床“）。“覺(jué)主家“每年都會(huì)舉辦發(fā)作性睡病專(zhuān)家論壇，邀請(qǐng)專(zhuān)家和患者齊聚一堂共同討論。今年七八月，組織計(jì)劃舉辦夏令營(yíng)活動(dòng)，讓身患罕見(jiàn)病的孩子也能感受普通人的生活。今年也會(huì)陸續(xù)推出系列短片來(lái)增加大眾對(duì)這個(gè)疾病的認(rèn)知。

罕見(jiàn)病兒童的六一愿望

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院研究數(shù)據(jù)表示，許多罕見(jiàn)病發(fā)病于生命早期階段，50%的罕見(jiàn)病患者為兒童。他們有些皮膚毛細(xì)血管顯露，對(duì)紫外線(xiàn)高度敏感，這是白化?。挥行┳园l(fā)性或輕度外傷后出血不止，這是血友病。由于社會(huì)普遍對(duì)罕見(jiàn)病認(rèn)識(shí)不足，這些身患罕見(jiàn)病的孩子面臨種種誤解，比如曾經(jīng)有一位身患發(fā)作性睡病的孩子產(chǎn)生睡眠幻覺(jué)，被當(dāng)作精神分裂治療了10年；學(xué)校因身患進(jìn)行性肌營(yíng)養(yǎng)不良的孩子運(yùn)動(dòng)機(jī)能下降拒絕其入學(xué)等等。兒童節(jié)即將到來(lái)，這些特殊的孩子，他們的愿望僅僅是“你能聽(tīng)見(jiàn)我的愿望”。

子昂健康攜手北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)將于5月31日-6月30日，在“知乎親子”提問(wèn)“如何讓兒童面對(duì)罕見(jiàn)病時(shí)，更勇敢？”下的每個(gè)回答都將獲得由子昂健康出資的10元公益基金，投入子昂健康與北京病痛挑戰(zhàn)基金會(huì)管理的愿望基金之中，用于罕見(jiàn)病兒童的公益項(xiàng)目。

子昂健康聯(lián)合多方推動(dòng)罕見(jiàn)病“破圈”

瑯鈺集團(tuán)副總裁、子昂健康總經(jīng)理戴瑛對(duì)罕見(jiàn)病內(nèi)容共建矩陣進(jìn)行總結(jié)：子昂健康希望在罕見(jiàn)病領(lǐng)域打造一個(gè)開(kāi)放式的患者全周期服務(wù)平臺(tái)，從患者認(rèn)知到確診到治療再到康復(fù)整個(gè)全階段，聯(lián)合行業(yè)內(nèi)的不同合作伙伴，從各方面為患者創(chuàng)造全周期價(jià)值。此次多方攜手推出的罕見(jiàn)病內(nèi)容矩陣“破圈”計(jì)劃，希望聯(lián)合多方深入淺出的傳播系統(tǒng)性、權(quán)威性?xún)?nèi)容，通過(guò)互動(dòng)“破圈”讓大眾參與進(jìn)來(lái)，提升罕見(jiàn)病知曉度。子昂健康接下來(lái)有四塊計(jì)劃，第一是推出基于真實(shí)案例與權(quán)威知識(shí)平臺(tái)或?qū)＜艺J(rèn)證的、靠譜的內(nèi)容矩陣，第二是打通互聯(lián)網(wǎng)健康管理平臺(tái)，突破在中國(guó)的罕見(jiàn)病領(lǐng)域醫(yī)生資源集中，患者和醫(yī)生的物理距離的需求,第三是滿(mǎn)足患者在后期康復(fù)階段的需求，第四是提高支付可及性。”

在此之前，子昂健康所屬的瑯鈺集團(tuán)于今年3月21日在北京與中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟簽署五年戰(zhàn)略合作協(xié)議，從罕見(jiàn)疾病登記研究、社會(huì)研究，到防治協(xié)作網(wǎng)體系的搭建、多學(xué)科診療體系的搭建和各單病種學(xué)組的搭建，到醫(yī)生培訓(xùn)教育活動(dòng)和患者培訓(xùn)教育活動(dòng)， 到國(guó)內(nèi)外罕見(jiàn)病的公眾宣傳和教育活動(dòng)，再到公益慈善領(lǐng)域的合作，共同致力于改善我國(guó)罕見(jiàn)病健康生態(tài)系統(tǒng)，使更多罕見(jiàn)病患者獲益。

當(dāng)下公眾對(duì)于罕見(jiàn)病認(rèn)知存在許多誤解和偏差，普遍認(rèn)為罕見(jiàn)病治療藥物太昂貴、罕見(jiàn)病是必然致死、無(wú)法醫(yī)治的疾病。除此之外，還有許多人因?yàn)闂l件和意識(shí)限制甚至無(wú)從得知自己是否患上了罕見(jiàn)病。但事實(shí)上，罕見(jiàn)病患者如能得到及時(shí)的篩查、確診，經(jīng)過(guò)治療后還是能和正常人一樣進(jìn)行生活。

從市場(chǎng)角度來(lái)看，盡管相對(duì)小眾、尚不完善，中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)發(fā)展空間卻十分廣闊。首先是國(guó)家政策的扶持和傾斜，從2019年前后起，我國(guó)政府開(kāi)始陸續(xù)出臺(tái)相關(guān)政策，讓社會(huì)里處在相對(duì)弱勢(shì)地位的罕見(jiàn)病群體能夠享受到更多的應(yīng)有的關(guān)照。其次是市場(chǎng)規(guī)模預(yù)測(cè)，根據(jù)波士頓咨詢(xún)公司BCG數(shù)據(jù)顯示，預(yù)計(jì)未來(lái)5-10年中國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模會(huì)突破100億美元，而這個(gè)數(shù)字也只占全球罕見(jiàn)病市場(chǎng)的5%，僅為2020年美國(guó)罕見(jiàn)病市場(chǎng)規(guī)模的10%，市場(chǎng)潛力巨大。

身患罕見(jiàn)病的孩子們說(shuō)，我的愿望是你能聽(tīng)見(jiàn)我的愿望。而要使他們的愿望能夠真正被聽(tīng)到，僅僅依靠企業(yè)的力量是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的，還需要罕見(jiàn)病組織、醫(yī)療衛(wèi)生專(zhuān)家、患者組織、媒體平臺(tái)、各級(jí)政府等社會(huì)各界共同的力量。相信在子昂健康和眾多參與方的齊力共建下，罕見(jiàn)病內(nèi)容矩陣必將能前所未有的全方位“破圈”，為中國(guó)罕見(jiàn)病生態(tài)系統(tǒng)的構(gòu)建增添強(qiáng)大動(dòng)力。

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