額顳葉癡呆是一組致命且使人衰弱的腦部疾病，無法治愈。在 7 月 26 日發(fā)表在Cell 上的一篇文章中，西奈山的研究人員描述了他們如何能夠通過在培養(yǎng)皿中培養(yǎng)特殊類型的大腦類器官來重現在廣泛研究的疾病形式中看到的大部分損害。這種形式的疾病是由 tau 蛋白的基因突變引起的，tau 蛋白是一種蛋白質，是阿爾茨海默病和其他癡呆癥的標志。通過研究這些類器官，科學家們發(fā)現了突變的 tau 蛋白如何觸發(fā)已知在額顳葉癡呆中易受傷害的特定類型神經元的死亡。他們還表明，他們可以通過用一種最初設計用于對抗克羅恩病的實驗藥物治療類器官來防止這些神經元的死亡。
“額顳葉癡呆對患者和他們的親人來說是一種毀滅性的疾病。了解癡呆的原因可能很困難，因為對大腦的大部分損害發(fā)生在任何癥狀出現之前。這就像試圖解開造成現場的事件一樣. 在這項研究中，我們能夠模擬在 tau 中攜帶 V337M 突變的患者大腦中看到的病理學的許多方面，“位于 Mount 的 Ronald M. Loeb 阿爾茨海默病中心主任 Alison M. Goate，DPhil 說西奈和該研究的資深作者。“我們的結果確定了幾個非常早期的轉錄組學和蛋白質組學變化，這些變化導致了 tau 病理學和神經元死亡的形成。
額顳葉癡呆是一種罕見的癡呆癥，通常在 40 至 60 歲之間開始。它會影響大腦的前部和側部(顳部)區(qū)域，導致行為改變以及說話和思考困難。
該研究由 Kathryn Bowles 博士領導，他是西奈山 Goate 博士實驗室的一名講師。研究人員與紐約倫斯勒神經干細胞研究所 (NSCI)、密蘇里州圣路易斯華盛頓大學、波士頓麻省總醫(yī)院和南加州大學洛杉磯分校的科學家合作，創(chuàng)造了數千個大腦類器官來自誘導多能干細胞(iPSC)。
誘導多能干細胞是通過基因和化學方法將人的皮膚或血細胞重編程為新生干細胞而產生的，新生干細胞有可能成為體內的任何細胞。從這些干細胞中，NSCI 創(chuàng)造了數千個大腦類器官——人體組織的微型和簡化版本——供科學小組合作進行深入研究。
“誘導多能干細胞是強大的工具。它們使研究人員能夠在培養(yǎng)皿中研究每位患者的個性化疾病，”NSCI 科學主任、該研究的資深作者 Sally Temple 博士說。“在這項研究中，我們能夠將這個想法提升到一個新的水平。通過將 iPSC 類器官技術與高通量、單細胞基因活性分析相結合，我們能夠更好地了解患者體內可能發(fā)生的情況。大腦處于疾病發(fā)展的早期階段，甚至在癥狀出現之前。”
標簽： 大腦類器官
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