一項針對鐮狀細胞病的研究性基因療法的研究發(fā)現(xiàn)，單次給藥可使血細胞恢復(fù)到正常形狀，并在某些患者中消除該疾病最嚴重的并發(fā)癥至少三年。
哥倫比亞大學歐文醫(yī)學中心/紐約長老會的四名患者參與了這項多中心研究，這是第一個報告鐮狀細胞基因治療長期結(jié)果的患者。該研究發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上(鏈接是外部并在新窗口中打開) ，美國國立衛(wèi)生研究院國家心肺血液研究所的高級研究員約翰·F·提斯代爾 (John F. Tisdale )是通訊作者。
單劑量療法在 35 名鐮狀細胞病成人和青少年身上進行了測試，從根本上糾正了患者紅細胞的形狀，但也完全消除了由于僵硬的新月形紅細胞聚集在一起而引起的劇痛。阻塞血管。疼痛發(fā)作通常會導(dǎo)致廣泛的器官損傷。此類事件是急診就診和住院的常見原因，并導(dǎo)致過早死亡。
“你不能夸大這種新療法的潛在影響，” Markus Y. Mapara說，醫(yī)學博士，博士，哥倫比亞大學瓦格洛斯內(nèi)科和外科醫(yī)生學院的醫(yī)學教授，也是該研究的合著者。“鐮狀細胞病患者一直生活在對下一次疼痛危機的恐懼之中。這種治療可以讓患有這種疾病的人重獲新生。我們希望這種療法也能在年輕患者身上取得成功，讓他們在成長過程中不會經(jīng)歷疼痛危機并活得更久。”
鐮狀細胞病是由β-珠蛋白基因突變引起的，導(dǎo)致異常血紅蛋白的產(chǎn)生，血紅蛋白是紅細胞中的攜氧分子。正常的紅細胞形狀像甜甜圈，但在鐮狀細胞病中，異常的血紅蛋白會導(dǎo)致紅細胞變硬并呈現(xiàn)尖刺狀的鐮刀狀。據(jù)估計，這種疾病會影響美國 100,000 人，并且在美國黑人中更為常見。鐮狀細胞病可以通過供體骨髓移植治愈，但使用這種療法在擁有密切匹配的兄弟姐妹供體的患者中成功的機會最大，這只是少數(shù)患者。
通過名為 LentiGlobin 的新基因療法，可以從患者的血液中收集造血干細胞。然后使用無害的慢病毒將 β-珠蛋白基因的修飾副本輸送到干細胞中。當這些細胞后來重新注入患者體內(nèi)時，它們會在骨髓中定居并開始制造健康的新紅細胞。
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