一項(xiàng)針對鐮狀細(xì)胞病的研究性基因療法的研究發(fā)現(xiàn)，單次給藥可使血細(xì)胞恢復(fù)到正常形狀，并在某些患者中消除該疾病最嚴(yán)重的并發(fā)癥至少三年。
哥倫比亞大學(xué)歐文醫(yī)學(xué)中心/紐約長老會的四名患者參與了這項(xiàng)多中心研究，這是第一個報告鐮狀細(xì)胞基因治療長期結(jié)果的患者。該研究發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上(鏈接是外部并在新窗口中打開) ，美國國立衛(wèi)生研究院國家心肺血液研究所的高級研究員約翰·F·提斯代爾 (John F. Tisdale )是通訊作者。
單劑量療法在 35 名鐮狀細(xì)胞病成人和青少年身上進(jìn)行了測試，從根本上糾正了患者紅細(xì)胞的形狀，但也完全消除了由于僵硬的新月形紅細(xì)胞聚集在一起而引起的劇痛。阻塞血管。疼痛發(fā)作通常會導(dǎo)致廣泛的器官損傷。此類事件是急診就診和住院的常見原因，并導(dǎo)致過早死亡。
“你不能夸大這種新療法的潛在影響，” Markus Y. Mapara說，醫(yī)學(xué)博士，博士，哥倫比亞大學(xué)瓦格洛斯內(nèi)科和外科醫(yī)生學(xué)院的醫(yī)學(xué)教授，也是該研究的合著者。“鐮狀細(xì)胞病患者一直生活在對下一次疼痛危機(jī)的恐懼之中。這種治療可以讓患有這種疾病的人重獲新生。我們希望這種療法也能在年輕患者身上取得成功，讓他們在成長過程中不會經(jīng)歷疼痛危機(jī)并活得更久。”
鐮狀細(xì)胞病是由β-珠蛋白基因突變引起的，導(dǎo)致異常血紅蛋白的產(chǎn)生，血紅蛋白是紅細(xì)胞中的攜氧分子。正常的紅細(xì)胞形狀像甜甜圈，但在鐮狀細(xì)胞病中，異常的血紅蛋白會導(dǎo)致紅細(xì)胞變硬并呈現(xiàn)尖刺狀的鐮刀狀。據(jù)估計，這種疾病會影響美國 100,000 人，并且在美國黑人中更為常見。鐮狀細(xì)胞病可以通過供體骨髓移植治愈，但使用這種療法在擁有密切匹配的兄弟姐妹供體的患者中成功的機(jī)會最大，這只是少數(shù)患者。
通過名為 LentiGlobin 的新基因療法，可以從患者的血液中收集造血干細(xì)胞。然后使用無害的慢病毒將 β-珠蛋白基因的修飾副本輸送到干細(xì)胞中。當(dāng)這些細(xì)胞后來重新注入患者體內(nèi)時，它們會在骨髓中定居并開始制造健康的新紅細(xì)胞。
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