替代基因療法可能有效治療一些罕見疾病

2021年8 月 11 日——細(xì)菌介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移已成為治療苯丙酮尿癥 (PKU) 等一些罕見疾病的替代基因療法 (AGT)。這種類型的治療是有利的，因為它很容易通過建立的蛋白質(zhì)表達(dá)系統(tǒng)進(jìn)行調(diào)節(jié)。一家名為 Synlogic 的公司開發(fā)了一種使用細(xì)菌載體治療 PKU 的 AGT 候選藥物。

療法的精確分類并不總是直截了當(dāng)?shù)?。雖然有些方法完全屬于基因治療的定義范圍，但其他方法則不那么明確。屬于這個灰色區(qū)域的一類細(xì)菌療法被稱為替代基因療法(AGT)。

與更傳統(tǒng)的細(xì)菌介導(dǎo)的基因轉(zhuǎn)移(一種稱為細(xì)菌感染的技術(shù))不同，AGT 不涉及到宿主細(xì)胞的實際基因轉(zhuǎn)移。取而代之的是，制造治療性蛋白質(zhì)的任務(wù)完全交給了工程細(xì)菌，這些細(xì)菌可以位于靶細(xì)胞之外，也可以被它們吞噬。

與傳統(tǒng)方法相比，AGT 的主要優(yōu)點是易于調(diào)節(jié)。蛋白質(zhì)表達(dá)可以通過使用小分子的誘導(dǎo)型細(xì)菌啟動子進(jìn)行調(diào)節(jié)，并且可以通過應(yīng)用抗生素立即終止治療。也可以進(jìn)行營養(yǎng)缺陷型修飾以限制生物體在沒有特殊營養(yǎng)的情況下生長的能力。

AGT 也稱為細(xì)菌蛋白質(zhì)傳遞，這可能是一個更精確和信息量更大的術(shù)語。Synlogic 專門研究這種方法，稱之為“合成生物”療法。該公司最近為 PKU 開發(fā)一種療法的工作說明了該平臺的主要功能。

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