細胞治療可減緩杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的疾病

發(fā)表在國際同行評審期刊《柳葉刀》上的一項新研究顯示，由 Smidt 心臟研究所執(zhí)行主任開發(fā)的一種細胞療法可以穩(wěn)定杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的虛弱肌肉(包括心肌)。

如果 HOPE-2 研究的成功在即將到來的多中心、隨機、安慰劑對照的 HOPE-3 臨床試驗中得到復制，那么靜脈內(nèi)細胞療法可能成為 FDA 批準的第一個治療 Duchenne 晚期疾病患者的療法。

“這種療法的獨特之處在于它解決了 Duchenne 患者的兩個重要需求：身體運動和健康的心臟，”Cedars-Sinai 的 Smidt 心臟研究所執(zhí)行主任、醫(yī)學博士 Eduardo Marbán 說。 S. Siegel 家庭基金會特聘教授，該研究的作者和心臟球衍生細胞 (CDC) 的發(fā)明者，該細胞衍生自人類心臟組織的祖細胞，已用于多項臨床試驗。

杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種罕見的遺傳性疾病，主要影響男性。它是由 X 染色體上的一個基因突變引起的，該基因干擾了一種叫做肌營養(yǎng)不良蛋白的蛋白質(zhì)的產(chǎn)生，這種蛋白質(zhì)是肌肉需要發(fā)揮作用的。出生時帶有這種突變的兒童全身肌肉無力。這使他們難以進行正常的活動，如跑步、跳躍、爬樓梯、坐下后站起來和騎自行車。當他們的心臟和呼吸器官的肌肉變?nèi)鯐r，他們也會病得很重。

杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的預后不佳。大多數(shù)人在青少年時期就使用輪椅，而且通常不會活到 30 多歲。沒有治愈這種疾病的方法。目前，唯一獲得批準的藥物治療旨在延緩行走能力的喪失;對于病情較嚴重的患者，現(xiàn)在沒有任何可用的藥物，他們現(xiàn)在的人數(shù)超過了癥狀較輕的患者。

“HOPE-2 試驗改變了肌營養(yǎng)不良癥的游戲規(guī)則，”該試驗的首席研究員、加州大學戴維斯分校的物理醫(yī)學和康復教授兼兒科教授、醫(yī)學博士 Craig M. McDonald 說，參與試驗的幾個站點之一。“我們第一次有一種治療方法，可以顯著減緩 Duchenne 患者的手臂功能喪失并保留心臟功能。這些細胞是靜脈注射的，每年只注射 4 次，因此治療對患者及其家人來說不是負擔。 "

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