新藥跨越血腦屏障減緩亨廷頓病的進展 甚至逆轉(zhuǎn)癥狀

魏茨曼研究所的科學(xué)家發(fā)現(xiàn)了兩種小分子，可以穿過小鼠的血腦屏障，減緩甚至逆轉(zhuǎn)無法治愈的亨廷頓舞蹈癥的影響。

人腦是一個戒備森嚴(yán)的控制中心。它的血管系統(tǒng)被密集的細胞屏障包圍，阻止大多數(shù)物質(zhì)進出。這種強化的結(jié)構(gòu)可以保護大腦，但它也可以阻止大腦在需要時獲得幫助——例如，在神經(jīng)退行性疾病的情況下。

在發(fā)表在《EMBO 分子醫(yī)學(xué)》上的一項新研究中，魏茨曼科學(xué)研究所的 Rivka Dikstein 教授和她的團隊發(fā)現(xiàn)了兩種小分子，它們能夠穿透血腦屏障并降低導(dǎo)致亨廷頓病的缺陷蛋白質(zhì)的水平，一種無法治愈的神經(jīng)退行性疾病。這些新藥不僅減緩了小鼠模型中疾病的進展，甚至還逆轉(zhuǎn)了一些癥狀。

亨廷頓舞蹈癥的體征和癥狀(輕微的不自主運動、全身笨拙和焦慮增加)最常見于 40 歲左右。這種疾病會隨著時間的推移而發(fā)展，并不可避免地導(dǎo)致死亡。它是由亨廷頓基因中的 DNA 片段過度重復(fù)(36 次或更多)引起的。

患有亨廷頓舞蹈癥的人通常有一個亨廷頓基因的工作副本和一個有缺陷的副本，這會導(dǎo)致產(chǎn)生有缺陷的蛋白質(zhì)，這些蛋白質(zhì)粘在一起，在大腦中形成有毒殘留物。這種殘留物會以多種方式積累并損害大腦，引起炎癥，阻礙對神經(jīng)細胞生存至關(guān)重要的基因表達，并損害稱為線粒體的細胞發(fā)電站。

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