密歇根大學(xué)健康羅格爾癌癥中心的專家進(jìn)行了第一項(xiàng)研究，評(píng)估靶向藥物對(duì)唾液腺癌(SGC)患者的有效性。
“迫切需要為這些患者開發(fā)治療方法，”醫(yī)學(xué)博士 Paul Swiecicki 說(shuō)，“否則健康的患者也會(huì)患上這種癌癥，而我們還沒有批準(zhǔn)的藥物來(lái)減緩他們的疾病進(jìn)展。此外，考慮到這種癌癥的罕見性，對(duì)于癌癥，幾乎沒有任何臨床試驗(yàn)試圖為這一患者群體開發(fā)藥物。”
SGC 是罕見的頭頸部腫瘤。它們通常會(huì)轉(zhuǎn)移到肺部，導(dǎo)致進(jìn)行性呼吸困難、疼痛、疲勞，并最終導(dǎo)致死亡。
目前尚無(wú)針對(duì)復(fù)發(fā)性和/或轉(zhuǎn)移性 SGC 病例的批準(zhǔn)治療方法。最常見的 SGC 類型是腺樣囊性癌 (ACC)，如果不治療，其體積會(huì)在三個(gè)月內(nèi)增大。
化療和免疫療法等治療方法并不能有效地顯著減緩或避免這些癌癥的發(fā)生。這些癌癥最常用的治療方法只能縮小約 10% 患者的腫瘤，將進(jìn)展延遲約 10 個(gè)月，并且具有顯著的副作用，如口腔潰瘍和疲勞。
通常，SGC，尤其是 ACC，具有 MDM2 基因的擴(kuò)增。在正常細(xì)胞中，該基因通過(guò)調(diào)節(jié) TP53(所謂的“基因組守護(hù)者”)的水平來(lái)幫助控制細(xì)胞的生長(zhǎng)。癌癥生長(zhǎng)失控的一種方式是 TP53 的缺失。
MDM2 抑制劑提供了一種方法，研究人員可以通過(guò)該方法增加癌細(xì)胞中 TP53 的數(shù)量，并有望幫助阻止其不受控制的生長(zhǎng)。Rogel 之前的實(shí)驗(yàn)室研究表明，單獨(dú)使用 MDM2 抑制劑以及與化療聯(lián)合使用可以比之前測(cè)試的任何藥物更好地阻止 SGC(尤其是 ACC)的生長(zhǎng)。
專家評(píng)估了 Rogel 開發(fā)的口服 MDM2 抑制劑 APG-115 在 TP53 野生型 SPC(尤其是 ACC)患者中的安全性和有效性。
專家們與其他癌癥中心的醫(yī)生合作，發(fā)現(xiàn)該藥物對(duì)治療 SGC 非常有效，并且具有良好的抗腫瘤活性?？傮w而言，82% 的研究參與者發(fā)現(xiàn)其先前進(jìn)展的癌癥已趨于穩(wěn)定，并且在大約 10 個(gè)月內(nèi)未出現(xiàn)進(jìn)展。
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