納米粒子載體擴大了基因療法對人眼疾病的有效性
NIBIB資助的研究人員已經(jīng)創(chuàng)建了納米顆粒,可以成功地對黃斑小鼠模型進(jìn)行基因治療。納米粒子載體有潛力顯著擴大人類盲癥等人類眼疾的基因治
NIBIB資助的研究人員已經(jīng)創(chuàng)建了納米顆粒,可以成功地對黃斑小鼠模型進(jìn)行基因治療。納米粒子載體有潛力顯著擴大人類盲癥等人類眼疾的基因治
約翰霍普金斯大學(xué)醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家報告說,他們已經(jīng)創(chuàng)建了一個微型的納米容器,該容器可以在細(xì)胞內(nèi)滑動并提供任何大小的基于蛋白質(zhì)的藥物和基
Barth綜合征是男孩中一種罕見的代謝疾病,是由稱為tafazzin或TAZ的基因突變引起的。它會導(dǎo)致威脅生命的心力衰竭,并削弱骨骼肌,削弱免疫反
巴塞羅那自治大學(xué),CIBERDEM和西班牙國家癌癥研究中心的一組研究人員證明,單次使用腺相關(guān)病毒載體編碼一種名為成纖維細(xì)胞生長因子21(FGF21
圣裘德兒童研究醫(yī)院的一項分析發(fā)現(xiàn),血友病 B 基因療法的制造和分銷成本與據(jù)報道正在考慮用于目前正在開發(fā)的血友病基因療法的 200 萬美
宣布為BIO Integration期刊發(fā)表新的文章。在這篇迷你評論文章中,大韓民國韓國大田市韓國高級科學(xué)技術(shù)學(xué)院(KAIST)的作者M(jìn)eiyu Yuu和Pei
一項在eLife上發(fā)表的研究表明,基因療法可以保護患有罕見疾病的小鼠的眼細(xì)胞,這種疾病會導(dǎo)致視力喪失,尤其是與其他基因療法聯(lián)合使用時。